Sommaire de décision réglementaire portant sur MDK-NITISINONE

Cette présentation repose sur la démonstration de bioéquivalence entre MDK-Nitisinone et Orfadin, permettant de faire le lien entre la formulation de MDK-Nitisinone et le produit utilisé dans les études fondées sur des publications ainsi que doffrir des preuves de linnocuité et de lefficacité de MDK-Nitisinone. La présentation comprenait également des données montrant linnocuité et lefficacité dOrfadin provenant dexamens dautorisation de mise en marché dautres organismes de réglementation, danalyses de la documentation et de données sur linnocuité post-commercialisation.

Les incertitudes comprennent notamment les effets de lâge avancé, du traitement de longue durée, de linsuffisance rénale, de linsuffisance hépatique, de la race et des polymorphismes génétiques sur la pharmacocinétique de la nitisinone et linnocuité chez les femmes enceintes et qui allaitent.

La Direction des produits de santé commercialisés a jugé que le plan de gestion des risques était acceptable. Les mesures de réduction des risques comprennent la surveillance après la mise sur le marché, la création dun registre de patients pancanadien afin dévaluer linnocuité à long terme et létiquetage adéquat de tous les problèmes dinnocuité relevés, y compris le manque de données dans certaines sous-populations et le risque potentiel en cas dutilisation chez les femmes enceintes ou qui allaitent, ainsi que le risque potentiel pour le foetus et la mère en cas darrêt de la nitisinone durant la grossesse.

Il a été démontré que les avantages de la nitisinone pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1, une maladie grave et souvent mortelle pour laquelle il nexiste aucun traitement autorisé au Canada, dépassent les risques.