Sommaire de décision réglementaire portant sur Kanuma

Kanuma (sébélipase alfa) est une forme recombinante de lenzyme humaine, lipase acide lysosomale (rhLAL) élaborée comme traitement enzymatique substitutif au déficit en lipase acide lysosomale (DLAL). Le DLAL est une anomalie génétique autosomique récessive, rare dans laquelle lactivité enzymatique du DLAL est considérablement réduite, ce qui entraîne laccumulation desters de cholestérol et de triglycérides dans de multiples organes et entraînant des complications au sein et à partir de ces organes (p. ex., fibrose ou cirrhose du foie et dyslipidémie).

Le DLAL peut survenir à tout âge et cest chez les nourrissons quil est le plus grave. Le DLAL chez les enfants et les adultes est une forme plus légère de DLAL, où lespérance de vie varie selon la gravité de la maladie et les complications connexes.

Les enfants et les adultes atteints de DLAL ont été traités avec du Kanuma ou avec un placebo dans létude LAL-CL02. Les résultats ont montré une amélioration beaucoup plus nette des paramètres lipidiques, y compris le cholestérol à lipoprotéines de basse densité (cholestérol LDL) à la fin de la période à double insu de létude de 20 semaines, comparativement à ceux traités à laide dun placebo. Une réduction du cholestérol LDL est susceptible de représenter un avantage clinique au sein de cette population de patients puisque les patients atteints du DLAL présentent une dyslipidémie et sont à risque dathérosclérose. Par conséquent, même si les effets des améliorations observées dans les paramètres lipidiques sur la morbidité et la mortalité cardiovasculaires nont pas encore été établis, les résultats en matière defficacité sont considérés comme étant prometteurs.

Une amélioration au niveau des tests hépatiques a également été observée chez les patients traités avec du Kanuma. Cependant, le lien entre cette amélioration et la progression de la maladie du foie chez les patients atteints de DLAL nest pas clair.

Le DLAL chez les nourrissons est également connu sous le nom de maladie de Wolman, et est une maladie à évolution rapide, en particulier si les enfants affectés présentent un défaut de croissance précoce (avant 6 mois). Ces nourrissons survivent rarement au-delà de la première année de vie. Les nourrissons atteints du DLAL ont été traités avec du Kanuma dans létude LAL-CL03. Les résultats ont démontré que 6 nourrissons sur 9 qui ont été traités avec du Kanuma et qui ont eu un DLAL à évolution rapide et un défaut de croissance dans les 6 premiers mois ont survécu jusquà 12 mois, comparativement à aucun des 21 nourrissons dans la cohorte historique tirée dune étude observationnelle.

Le profil dinnocuité du Kanuma a été jugé acceptable et conforme aux traitements enzymatiques substitutifs.

Actuellement, il nexiste aucun traitement autorisé sur le marché pour les patients atteints de DLAL au Canada.

Vu les résultats de survie prometteurs chez les nourrissons atteints de DLAL, qui est considéré comme maladie rare et qui est susceptible de mettre la vie des patients en danger, les améliorations observées dans les paramètres lipidiques des enfants et des adultes et le profil dinnocuité gérable du Kanuma, le profil global des avantages et des risques du Kanuma est considéré comme favorable. À ce titre, Kanuma satisfait aux critères davantage clinique prometteur de lAvis de conformité avec conditions (AC-C), pour les patients atteints de DLAL.

Santé Canada a également exigé un plan de gestion des risques pour sassurer que les avantages prometteurs du Kanuma continuent, à long terme, de surpasser les risques.

Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.