Sommaire de décision réglementaire portant sur Kymriah
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Le but de cette présentation était de demander une autorisation de mise sur le marché de Kymriah (tisagenlecleucel), une thérapie immunocellulaire de lymphocyte T autologue génétiquement modifié dirigé par le CD19, pour le traitement de patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractairere qui sont inadmissibles à une greffe de cellules souches autologues ou qui font une rechute après cette greffe.
Après avoir évalué la trousse de données présentée, Santé Canada a autorisé Kymriah pour lindication suivante :
- Kymriah (tisagenlecleucel) est une thérapie immunocellulaire de lymphocyte T autologue génétiquement modifié dirigé par le CD19, pour le traitement de patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractaire après deux lignes ou plus dune thérapie à action générale, y compris un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) sauf indication contraire, un lymphome à lymphocytes B de haut degré de malignité et un LDGCB découlant dun lymphome folliculaire.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Lautorisation de Kymriah était basée sur les résultats de JULIET, un essai international, multicentrique, à un seul volet. Les patients (n = 106) atteints de LDGCB récidivant ou réfractaire qui ont reçu au moins 2 traitements systémiques antérieurs ont reçu une seule infusion de Kymriah.
Le critère defficacité principal était le taux de réponse global tel quil a été évalué par un comité dexamen indépendant appliquant les critères de réponse de Lugano pour les lymphomes malins. Les taux de réponses complètes et de réponses partielles ainsi que la durée de la réponse ont constitué des critères secondaires importants. La réponse a été évaluable pour 68 patients infusés chez qui on a observé des taux substantiels de réponses globales et de réponses complètes. Les réponses complètes se sont révélées durables.
Les effets indésirables (EI) les plus courants signalés chez au moins 20 % des patients ont été le syndrome de libération de cytokines (SLC), les infections, la fièvre, la diarrhée, la nausée, lhypotension, la fatigue, la céphalée et lhypokaliémie. Les risques les plus importants relevés au sujet du traitement au Kymriah sont le SLC et la toxicité neurologique, qui peuvent survenir dans le cadre du SLC. La monographie de produit donne des détails précis sur la façon de contrôler et de gérer le SLC qui se produit après linfusion au Kymriah. Des cytopénies prolongées sont également une source de préoccupation et peuvent exposer les patients à un risque accru dinfection. Des mesures datténuation des risques supplémentaires, mises en place par le promoteur, incluent la mise en œuvre de programmes de distribution et déducation contrôlés, qui serviront à sassurer que les professionnels de la santé sont formés à lusage sécuritaire de Kymriah et que les installations sont préparées à gérer les effets indésirables à mesure quils surviennent.
Compte tenu des preuves substantielles defficacité observées au sein dune population de patients dont les besoins de traitement médical sont importants, les risques sont considérés comme acceptables lorsque le tisagenlecleucel est administré dans les conditions décrites dans la monographie de produit (MP). Par conséquent, lévaluation globale des avantages et des risques est favorable.
La dose recommandée de Kymriah est de 0,6 - 6 x 108 des cellules CAR-T viables administrée en une seule perfusion intraveineuse. Voir les détails dans la MP.
Santé Canada a accordé à la présente demande une évaluation prioritaire conformément à la politique dexamen prioritaire.
Décision rendue
Autorisé; émission dun Avis de conformité (AC) conformément à les Règlement sur les aliments et drogues.
Produits pharmaceutiques connexes
| Nom du produit | DIN | Entreprise | Ingrédient(s) actif(s) & concentration |
|---|---|---|---|
| KYMRIAH | 02480514 | NOVARTIS PHARMACEUTICALS CANADA INC | Tisagenlecleucel 600000000 Cellules |