Sommaire de décision réglementaire portant sur Esperoct

Décisions d'examen

Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.


Type de produit:

Médicament

Ingrédient(s) médicinal(aux):

Facteur VIII antihémophilique (recombinant à domaine B tronqué), PEGylé

Classe thérapeutique :

Antihémorragiques

Type de présentation :

Présentation de drogue nouvelle

Numéro de contrôle :

218531
Quel était l'objet de la présentation?

Cette présentation de drogue nouvelle (PDN) a été déposée afin dobtenir une autorisation de mise en marché pour lutilisation de lEsperoct (facteur VIII antihémophilique [recombinant à domaine B tronqué] PEGylé) chez les adultes et les enfants atteints dhémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII) pour : la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des hémorragies; le traitement sur demande et le contrôle des hémorragies; et la prise en charge périopératoire des hémorragies.

Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?

Lhémophilie A (la déficience congénitale en facteur VIII [FVIII]) est un trouble hémorragique grave qui peut mettre la vie en danger. Le traitement substitutif par facteurs est le traitement principal pour les patients atteints dhémophilie.

Les avantages de lEsperoct ont été montrés dans le cadre dune prophylaxie de routine, du contrôle des hémorragies et de la prise en charge périopératoire. Leffet prophylactique dEsperoct a été montré par un taux annualisé dhémorragies (TAH) de 1,95 chez les patients de moins de 12 ans présentant 60 UI/kg (50-75 UI/kg) deux fois par semaine et de 1,18 chez les patients de plus de 12 ans présentant 50 U/kg tous les 4 jours. Des 1506 hémorragies, 1314 (87,3 %) ont été jugées « excellentes » ou « bonnes » dans leur réponse à lEsperoct. Leffet hémostatique de lEsperoct a été jugé « excellent » ou « bon » dans 43 des 45 interventions chirurgicales majeures (95,6 %). Il est à noter que la réussite du traitement du calendrier Q7D (75 UI/kg tous les 7 jours) pour la prophylaxie de routine na pas été établie.

Le profil dinnocuité de lEsperoct découlant des essais cliniques est généralement considéré comme acceptable. Les réactions indésirables les plus fréquentes étaient léruption cutanée (5,2 %), la réaction au site dinjection (2,6 %), lérythème (1,9 %) et le prurit (1,5 %). Un sujet déjà traité a développé des anticorps neutralisants confirmés contre le facteur VIII; le risque de développement danticorps inhibiteurs est considéré comme un effet indésirable attendu. Aucun polyéthylène glycol (PEG) na été détecté dans les tissus du cerveau au cours des études de toxicité à long terme à dose répétée avec lEsperoct. Les risques potentiels de lEsperoct ont été abordés dans la monographie du produit (MP) et le plan de gestion des risques (PGR).

Daprès lexamen des données soumises, lEsperoct a montré son innocuité et son efficacité chez les adultes et les enfants atteints dhémophilie A pour les trois indications proposées (prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des hémorragies, traitement sur demande et contrôle des hémorragies, et prise en charge périopératoire des hémorragies). Le profil avantage-risque de lEsperoct chez les adultes et les enfants atteints dhémophilie A est considéré comme favorable.

Décision rendue

Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.