Sommaire de décision réglementaire portant sur Xembify
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Cette présentation de drogue nouvelle (PDN) vise à appuyer lutilisation du produit de remplacement dimmunoglobulines (Ig) sous-cutanées Xembify (immun globuline sous-cutanée [IGSC], 20 %) de Grifols pour le traitement de maladies dimmunodéficience primaire (IP). Xembify est similaire à Gamunex-C, 10 %, mais comprend une étape dultrafiltration supplémentaire pour obtenir une concentration de protéines de 20 %. La formulation finale de Xembify comprend également lajout de polysorbate 80 pour améliorer la stabilité du médicament final.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Les maladies dimmunodéficience primaire (IP) sont une famille de troubles congénitaux du système immunitaire qui entraînent une augmentation de la fréquence des infections, notamment des infections bactériennes des voies respiratoires.
Afin de confirmer linnocuité et lefficacité du médicament, le promoteur a soumis une étude prospective multicentre, ouverte, à volet unique et à séquence unique menée aux États-Unis et au Canada. Lobjectif principal était dévaluer la bioéquivalence de Xembify (immun globuline sous-cutanée [IGSC], 20 %) en le comparant à IGIV Gamunex-C 10 % (immun globuline intraveineuse [IGIV]-C 10 %) et de démontrer linnocuité de Xembify. Létude a également fourni suffisamment de données sur le taux annualisé dinfections bactériennes graves (IBG) pour évaluer lefficacité du produit. Le taux annualisé des IBG pour Xembify (IGSC-20 %) par année-sujet était de 0,05. Les effets indésirables les plus courants chez les sujets qui ont reçu du Xembify étaient les réactions au site de perfusion (RSP), notamment : érythème, douleur, enflure, ecchymoses, nodules, prurit, induration, formation de croûtes et œdème. La toux et la diarrhée sont également survenues chez plus de 5 % des sujets durant les perfusions de Xembify.
Les immunoglobulines ont été utilisées pour traiter diverses affections et sont un traitement avéré de limmunodéficience primaire depuis 1952. Les immunoglobulines, en tant que classe, présentent des risques connus quant à lapparition de plusieurs événements indésirables, dont des réactions au site de perfusion, lhypersensibilité, la méningite aseptique, la transmission possible de maladies infectieuses, la dysfonction ou linsuffisance rénale, le syndrome respiratoire aigu post-transfusionnel et le risque de thrombose et dévénements thromboemboliques. Ces risques sont précisés dans la monographie du produit Xembify.
La nature et lincidence des effets indésirables observés chez Xembify sont typiques des produits de cette classe dimmunoglobulines sous-cutanées (IGSC). Compte tenu du profil dinnocuité global et de labsence de risques connus pour cette classe de produits (p. ex. événements thrombotiques et hémolytiques ou autres événements indésirables dintérêt particulier) et compte tenu de la démonstration dune bioéquivalence à un traitement dimmunoglobuline approuvé pour lIP et de la documentation dun faible taux dIPE aiguë au fil des saisons, on a établi que le profil avantages-risques était favorable.