Sommaire de décision réglementaire portant sur Crysvita
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Le but de cette présentation était de changer lâge minimal relatif à lindication de Crysvita (burosumab) pour le traitement des enfants de 6 mois à 1 an atteints de XLH. De plus, la présentation incluait de nouvelles données comparant le burosumab à la thérapie traditionnelle par voie orale chez les patients de 1 à 12 ans.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Lauthentification était basée sur la totalité de la preuve fournie avec la présentation, qui incluait un essai pivot de phase 3 relatif à une étude multicentrique, randomisée, ouverte (UX023-CL301). Les patients âgés de 1 à 12 ans atteints de XLH, ont reçu soit du burosumab (n = 29), toutes les 2 semaines, soit un contrôle actif quotidien (traitement par voie orale à laide de phosphate et de vitamine D active) pendant 64 semaines.
Le critère defficacité principal a été le changement dans le rachitisme à la 40e semaine tel quil a été évalué par le résultat global de limpression radiographique globale de léchelle du changement (IRGEC). Lanalyse préliminaire a démontré la supériorité du burosumab par rapport au contrôle actif en ce qui a trait au critère defficacité principal.
Les enfants atteints de XLH doivent être traités le plus tôt possible pour réduire la gravité des symptômes et prévenir des dommages permanents au squelette. Étant donné quaucun des patients dans létude actuelle et les études antérieures ne se situait dans le groupe dâge de 6 mois à 1 an, lautorisation était basée sur la modélisation pharmacologique à lappui de la posologie à partir de 6 mois.
Le profil dinnocuité du burosumab dans létude UX023-CL301 était semblable à celui observé dans des études antérieures chez les enfants atteints de XLH, traités à l.aide du burosumab. Les réactions indésirables qui sont survenues dans les proportions les plus élevées (≥30 %) étaient la nasopharyngite, larthralgie, la pyrexie, la douleur dans les extrémités, et les vomissements. Les effets indésirables graves de la craniosynostose, une infection virale, et une migraine, ont été ressentis par un sujet traité chacun; aucun des sujets na interrompu sa participation à létude ou nest décédé. Considérant que les sujets en bas âge seront contrôlés fréquemment par des médecins spécialistes, il a été déterminé que les avantages du burosumab chez les enfants en bas âge de 6 mois à un an surpassaient les risques.
Décision rendue
Autorisé; émission dun avis de conformité conformément au Règlement sur les aliments et drogues.