Sommaire de décision réglementaire portant sur Reblozyl
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Celgene Inc. (une entreprise de Bristol Myers Squibb) a déposé une présentation de drogue nouvelle pour Reblozyl (luspatercept pour injection) indiquée pour le traitement de patients adultes atteints danémie dépendante des transfusions de globules rouges (GR) associée à une bêta (β)-thalassémie.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Lautorisation de Reblozyl (luspatercept pour injection) était fondée sur les résultats dun essai de phase III contrôlé et à double insu chez des patients adultes atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions de globules rouges (GR). Un total de 336 patients a été réparti aléatoirement selon un rapport de 2:1 pour recevoir un traitement au moyen de Reblozyl (n = 224) ou dun placebo (n = 112).
Un plus grand nombre de patients traités à laide de Reblozyl (21 %) comparativement au placebo (5 %) ont atteint le paramètre defficacité primaire dune réduction de ≥ 33 % de la charge transfusionnelle de GR par rapport au départ de la 13e semaine à la 24e semaine, ce qui est statistiquement et cliniquement significatif. Un plus grand nombre de patients traités à laide de Reblozyl comparativement aux patients traités à laide dun placebo (20 % par rapport à 4 %) a également obtenu une réduction de ≥ 33 % de la charge transfusionnelle de GR par rapport au départ de la 37e semaine à la 48e semaine (un paramètre secondaire clé de lefficacité). Lefficacité de Reblozyl a également été signalée dans des paramètres defficacité secondaires plus rigoureux, car plus de patients traités au moyen de Reblozyl comparativement aux patients traités à laide dun placebo ont obtenu une réduction de ≥ 50 % de la charge transfusionnelle de GR par rapport au départ de la 13e à la 24e semaine (8 % par rapport à 2 %) et de la 37e à la 48e semaine (10 % par rapport à 1 %).
Les effets indésirables survenus durant le traitement (EIT) signalés pour les patients traités au moyen de Reblozyl comprennent lhypertension, la thrombose, les manifestations hépatiques et les infections. Les EIT graves étaient trois fois plus fréquents chez les patients traités au moyen de Reblozyl comparativement aux patients traités à laide dun placebo, y compris les infections comme le choc septique et la cholangite. On a signalé dautres EIT graves : anémie, cellulite, accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde et pyrexie. Linterruption du traitement en raison dun effet indésirable sest produite chez plus de patients traités au moyen de Reblozyl que chez les patients traités à laide dun placebo. Les effets indésirables les plus courants menant à linterruption de Reblozyl étaient larthralgie, la douleur au dos et la thrombose veineuse profonde.
La dose de départ recommandée de Reblozyl est de 1 mg/kg administrée par voie sous-cutanée une fois toutes les trois semaines avec titrage de la dose allant jusquà 1,25 mg/kg pour les patients qui nobtiennent pas de réduction de la charge transfusionnelle de GR dau moins un tiers après deux doses consécutives. Les patients qui nobtiennent pas de réduction de la charge transfusionnelle de GR dau moins un tiers après neuf semaines de traitement à la dose de 1,25 mg/kg ou qui ont une toxicité inacceptable devraient cesser définitivement le traitement. Consulter la monographie de produit pour obtenir les recommandations complètes de dosage de Reblozyl.
Le profil dinnocuité de Reblozyl est acceptable pour les patients atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions de GR qui ont des options de traitement limitées lorsquon considère la réduction de la charge transfusionnelle de GR signalée au cours de lessai de phase III.
Dans lensemble, le profil avantages-risques est positif et un avis de conformité (AC) a été recommandé pour le Reblozyl (luspatercept pour injection), qui est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints danémie dépendante des transfusions de globules rouges (GR) associée à une bêta (β)-thalassémie. La présentation a fait lobjet dun examen prioritaire.
Décision rendue
Approuvé; émission dun avis de conformité conformément au Règlement sur les aliments et drogues.