Sommaire de décision réglementaire portant sur Crysvita
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Crysvita (burosumab) est un inhibiteur du facteur de croissance des fibroblastes 23 (fibroblast growth factor 23 ou FGF-23), actuellement autorisé pour le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X (XLH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 mois et plus.
La présentation a pour objet d’étendre l’indication de Crysvita (burosumab) au traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF-23 dans des cas d’ostéomalacie oncogène associée à des tumeurs qui ne peuvent être réséquées à des fins curatives ou localisées chez des patients adultes.
L’ostéomalacie oncogène est une pathologie rare, le plus souvent causée par des tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques à croissance lente qui sécrètent la substance FGF-23 qui abaisse la charge en phosphore sérique, entraînant une faiblesse des os et leur ramollissement, signe caractéristique de l’ostéomalacie. L’ostéomalacie oncogène est considérée comme une maladie débilitante chez les patients éprouvant des douleurs osseuses, une fragilisation des os, une diminution de la force musculaire et des fractures pathologiques.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Lautorisation de Crysvita chez des patients adultes atteints d’ostéomalacie oncogène était fondée sur :
- Une étude de phase II à un seul groupe et à étiquetage en clair, à laquelle ont participé 14 adultes atteints d’ostéomalacie oncogène qui ne peut pas être réséquée ou localisée.
- L’administration à raison d’une fois par mois de Crysvita a augmenté le faible taux de base en phosphore sérique à un niveau normal jusqu’à la semaine 24, 50 % des patients atteignant un niveau moyen de phosphore sérique à l’intérieur du niveau normal, en moyenne au milieu de l’intervalle posologique jusqu’à la semaine 24.
- Des 9 patients qui ont subi des biopsies évaluables de la moelle osseuse, après 48 semaines de traitement, on a observé une diminution de la quantité excessive d’ostéoïdes non minéralisés et une diminution du délai de minéralisation, suggérant une amélioration de l’ostéomalacie.
- Le nombre des anomalies osseuses classées comme des « fractures et pseudofractures évolutives » sur les scintigraphies osseuses a diminué de la semaine 48 à la semaine 144.
Aucun nouveau problème d’innocuité n’a été relevé dans les essais cliniques présentés.
Le profil global avantages-risques de Crysvita est évalué chez les patients adultes atteints d’ostéomalacie oncogène qui ne peut être localisée ou retirée est jugé acceptable.
La présentation a été déposée aux fins d’une évaluation prioritaire conformément à la politique de Santé Canada prévue à cet effet. Après une évaluation minutieuse de toutes les données disponibles, un avis de conformité est recommandé.
Décision rendue
Autorisé; émis un avis de conformité aux conditions conformément à les Règlement sur les aliments et drogues