Sommaire de décision réglementaire portant sur Esperoct

L’objectif de cette présentation est de mettre à jour la monographie du produit (MP) Esperoct en y incluant des données de sécurité et d’efficacité basées sur l’essai NN7088-3908 réalisé chez des patients atteints d’hémophilie A n’ayant jamais été traités.

NN7088-3908, était un essai de phase 3 a ouvert, multicentrique, non contrôlé, et d’un seul groupe portant sur la sécurité et l’efficacité d’Esperoct dans la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques chez des patients pédiatriques atteints d’hémophilie A sévère et n’ayant jamais été traités auparavant. L’étude a porté 88 patients, dont 80 faisaient partie de l’analyse primaire.

Le critère d’évaluation principal de l’étude a évalué la répercussion des inhibiteurs du FVIII. L’apparition d’inhibiteurs du FVIII a été constatée chez 26,3 % des patients. Ceci est cohérent avec la fréquence attendue d’apparitions d’inhibiteurs du FVIII pour les produits recombinants du FVIII chez les patients pédiatriques non traités, qui est d’environ 24 à 45 %.

Les effets indésirables du médicament (EIM) le plus fréquents observés chez les patients pédiatriques qui n’ont pas été traités auparavant sont l’éruption cutanée, l’érythème, la réaction au site d’injection, l’hypersensibilité médicamenteuse et l’inhibition du facteur VIII. Une faible récupération progressive a été constatée chez 17 des 59 patients sans inhibiteurs. La plupart des effets indésirables du médicament (EIM) étaient légers ou modérés et il n’y a pas eu d’événements mortels. Dans l’ensemble, le profil d’innocuité d’Esperoct est resté conforme à ce qui avait été rapporté précédemment. Des mises à jour concernant les patients pédiatriques qui n’ont pas été traités auparavant ont été ajoutées aux volets de mises en garde et précautions et effets indésirables des essais cliniques dans la monographie du produit.

Le principal critère d’efficacité était le taux de saignement annualisé (le taux de saignement annualisé; nombre d’épisodes de saignement pendant la prophylaxie). Le taux de saignement annualisé médian pour les saignements chez les patients sous prophylaxie tout au long de l’étude était de 1,35 de saignements par patient, par année. Ceci est cohérent avec ce qui a été rapporté pour les patients précédemment traités. Les résultats d’efficacité ont été considérés comme favorables, mais en raison des limites relatives aux données (par exemple, l’étude n’a pas été conçue de manière appropriée pour évaluer l’efficacité), le promoteur a accepté de ne pas mettre à jour les résultats d’efficacité dans la monographie du produit.

Dans l’ensemble, le rapport risque-avantages d’Esperoct reste favorable avec les données cliniques supplémentaires relatives aux patients pédiatriques qui n’ont pas été traités auparavant.

Pour plus de détails sur Esperoct, veuillez consulter la monographie de produit, approuvée par Santé Canada et disponible dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.