Sommaire de décision réglementaire portant sur Ultomiris

Après évaluation de l’ensemble des données présentées, Santé Canada a autorisé Ultomiris (ravulizumab), pour le traitement des patients adultes atteints de troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNO) et porteurs d’anticorps anti-Aquaporine 4 (AQP4). Ultomiris est autorisé au Canada depuis 2019. Il est actuellement autorisé pour le traitement de patients adultes et enfants atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne, le traitement de patients adultes et enfants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique, ainsi que pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée.

L’autorisation a été accordée conformément à une étude ouverte à un volet de phase 3, multicentrique, menée chez des patients adultes atteints de TSNO. Au total, cinquante-huit patients atteints de TSNO ont été exposés à Ultomiris, la durée moyenne (min., max.) de l’étude était de 73,50 (13,7; 117,7) semaines. L’évaluation de l’efficacité était fondée sur la comparaison avec un groupe placebo externe de référence. Cette approche a été jugée acceptable. Le principal critère d’efficacité était le temps écoulé avant la première rechute évaluée au cours de l’essai et la réduction du risque de rechute. Le critère principal d’évaluation a été atteint, tous les patients qui ont reçu de l’Ultomiris n’ont pas eu de rechute à la fin de la période de traitement primaire (contre 63,2 % des patients sous placebo).

Les effets indésirables les plus fréquents signalés par au moins 10 % des patients étaient les suivants : COVID-19 (24,1 %), céphalées (24,1 %), douleurs dorsales (12,1 %), arthralgies (10,3 %) et infections urinaires (10,3 %). Ces résultats sont cohérents avec les indications précédemment autorisées pour Ultomiris. Le risque le plus notable d’Ultomiris est une susceptibilité accrue aux infections à méningocoques. Ceci est mentionné dans l’encadré « Mises en garde et précautions importantes » de la monographie canadienne du produit. Dans l’ensemble, le profil bénéfices-risques d’Ultomiris utilisé dans le traitement des patients adultes atteints de troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNO) et porteurs d’anticorps anti-Aquaporine-4 (AQP4) a été jugé favorable.