Sommaire de décision réglementaire portant sur IMBRUVICA

La macroglobulinémie de Waldenström est une maladie rare et incurable caractérisée par une prolifération de lymphocytes B. Librutinib (lingrédient médicinal dImbruvica) agit de façon ciblée sur une voie de signalisation anormale qui est présente chez environ 90 % des cas de tumeur de MW, ce qui justifie lévaluation de son utilisation contre cette maladie.

Linnocuité et lefficacité dImbruvica ont été évaluées dans le cadre dune étude ouverte, multicentrique et à un seul groupe portant sur 63 patients atteints de MW ayant reçu un traitement antérieur. Les patients ont reçu 420 mg dImbruvica par jour par voie orale. Les patients ont obtenu un taux de réponse globale (TRG) de 87 %, avec 14 % de réponses partielles très bonnes, 55 % de réponses partielles et 18 % de réponses mineures. La durée médiane du TRG na pas été atteinte. Lanalyse au point de référence de 18 mois a montré que 86 % de lensemble des répondants étaient restés en vie et sans progression de la maladie, ce qui représente une réponse durable. Parmi les 38 patients présentant de faibles taux dhémoglobine au début de létude, une amélioration soutenue de lhémoglobine a été rapportée chez 82 % dentre eux.

Les événements indésirables (EI) apparus avec le traitement les plus courants dans cette étude étaient la diarrhée, la neutropénie, la thrombocytopénie, lanémie, les nausées, la fatigue, les spasmes musculaires, les éruptions cutanées, lépistaxis, la sinusite et les infections des voies respiratoires supérieures. La plupart des EI apparus avec le traitement étaient de faible intensité et ont été gérés adéquatement. Dans lensemble, le profil dinnocuité dImbruvica observé chez les patients atteints de la MW correspond globalement à celui déjà établi daprès les études précédemment examinées concernant le traitement des patients atteints de la leucémie lymphoïde chronique et du lymphome à cellules du manteau. Toutefois, il a été déterminé que le cancer de la peau non mélanique est un nouveau risque lié à Imbruvica. Imbruvica présente un profil dinnocuité tolérable pour les patients atteints de MW, et la monographie de produit mise à jour offre des recommandations afin datténuer les risques associés au produit.

Les taux de réponse obtenus chez les patients atteints de MW suivant le traitement par Imbruvica étaient élevés, durables et cliniquement pertinents, et une étude de petite taille à un seul groupe est jugée appropriée pour cette maladie rare. Étant donné que le profil dinnocuité est acceptable et bien caractérisé, la Direction des produits thérapeutiques a conclu quImbruvica présente un profil avantages/risques positif pour le traitement des patients atteints de MW.