Sommaire de décision réglementaire portant sur ZEMAIRA

La déficience congénitale en antitrypsine alpha 1 est une condition autosomique codominante caractérisée par une réduction des niveaux dantitrypsine alpha 1 dans le sérum et une augmentation du risque demphysème et, dans une moindre mesure, de maladies du foie. Parmi les patients atteints à la fois dun déficit de lantitrypsine alpha 1 et dun emphysème, une minorité significative dentre eux présente également une composante réversible associée à lobstruction de leurs voies respiratoires, ce qui indique une hypersensibilité ou une composante asthmatique. Par ailleurs, les fumeurs présentant un grave déficit en antitrypsine alpha 1 peuvent développer un emphysème dès trentaine ou la quarantaine, alors que, chez les non-fumeurs, celui-ci apparaît dans la cinquantaine ou la soixantaine.

En plus du traitement sous forme de supplémentation par voie intraveineuse de lalpha1-protéinase, la gestion des patients, chez qui lobstruction des voies respiratoires a été confirmée, comprend limportant conseil de ne pas fumer, lutilisation de bronchodilatateurs en inhalation, la vaccination contre linfluenza et le pneumocoque, lutilisation doxygène dappoint lorsque cela est indiqué, la réadaptation pulmonaire dans le cas des personnes ayant un handicap fonctionnel, la gestion des exacerbations aiguës de la maladie pulmonaire obstructive chronique, y compris, le cas échéant, un court traitement par corticostéroïdes systémiques, un traitement antibiotique précoce des cas dexacerbations purulentes et une assistance respiratoire, au besoin. Finalement, on envisagera la transplantation de poumons chez les personnes choisies présentant de graves handicaps fonctionnels et une obstruction des voies respiratoires.

Daprès les renseignements fournis dans la présentation, les résultats de létude clinique pivot suggèrent que des perfusions intraveineuses hebdomadaires de Zemaira à 60 mg/kg permettent de rétablir les concentrations sériques et alvéolaires dantitrypsine alpha 1 à des niveaux protecteurs. En outre, même si lon a utilisé dosage plus élevé (120 mg/kg) dans cette étude, cela a été pour une courte durée (4 semaines seulement). Dans le cadre de son engagement envers lÉtats-Unis Food and Drug Administration (FDA) et lEuropean Medicines Agency (EMA), CSL Behring prévoit mener un essai clinique de la dose de 120 mg/kg.

À la suite de son approbation, Zemaira constituera une autre option de traitement pour les patients atteints dun emphysème attribuable à un déficit congénital en antitrypsine alpha 1. Les risques de traitement liés à lutilisation de Zemaira sont lhypersensibilité et les réactions allergiques. En raison de ces risques, lutilisation de Zemaira est contre-indiquée chez les patients qui présentent un déficit en immunoglobuline A (IgA) chez qui on a détecté des anticorps contre les IgA.

Pour conclure, on considère que les effets du traitement au Zemaira sur la réduction des niveaux délastase des neutrophiles chez les adultes qui présentent un grave déficit connu de linhibiteur de lalpha1-protéinase lemportent sur les quelques problèmes dinnocuité ayant été relevés. Le rapport avantages/risques est par conséquent considéré comme positif.