Sommaire de décision réglementaire portant sur Crysvita

Lhypophosphatémie liée au chromosome X est une maladie rare qui affecte environ 1 personne sur 20 000. Le désordre est caractérisé par des concentrations insuffisantes de phosphore dans lorganisme, qui provoquent le rachitisme chez les enfants et lostéomalacie chez les adultes.

Lautorisation de Crysvita pour le traitement de lhypophosphatémie liée au chromosome X était basée sur deux (2) essais cliniques chez les patients pédiatriques âgés de 1 à 12 ans (n = 65) et cinq (5) essais cliniques chez les adultes (n = 176). Un essai chez les adultes a eu une période à double insu à essai contrôlé de 24 semaines, alors que dautres essais et dautres périodes de prolongation étaient à essai ouvert.

Dans la population pédiatrique, les patients ont reçu une gamme de doses de Crysvita et tous les patients ont subi un titrage de dose en vue dune gamme cible de phosphore sérique. Après 40 semaines de traitement, les patients pédiatriques ont montré des améliorations importantes des paramètres radiographiques (p. ex., léchelle de gravité du rachitisme) et des biomarqueurs (p. ex., phosphatase alcaline).

Chez les adultes qui ont reçu 1 mg par kg de Crysvita toutes les quatre (4) semaines, il y a eu des améliorations des biomarqueurs sériques ainsi que dans la guérison des fractures et des pseudo-fractures lorsquon les compare aux adultes qui ont reçu une dose de placebo.

Les effets indésirables les plus courants aussi bien chez les enfants que chez les adultes ont été les réactions au point dinjection.

La dose de départ recommandée de Crysvita chez les patients pédiatriques est de 0,8 mg par kg toutes les deux (2) semaines avec titrage en fonction de la réaction du patient au phosphore sérique. Chez les adultes, la dose recommandée est de 1 mg par kg toutes les quatre (4) semaines et la dose devrait être réduite si le phosphore sérique est supérieur à la gamme normale.

Santé Canada a accordé une évaluation prioritaire à cette présentation en raison de la rareté de la maladie et du manque dautres médicaments pour traiter lhypophosphatémie liée au chromosome X. Lautorisation a été accordée en fonction de la totalité des preuves tirées des données non cliniques et cliniques et de la qualité des données qui indiquaient un rapport avantage-risque positif pour lutilisation de Crysvita (burosumab) chez les adultes et chez les enfants âgés dun an et plus atteints dhypophosphatémie liée au chromosome X.

Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.