Sommaire de décision réglementaire portant sur Palynziq
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
La présentation de drogue nouvelle que voici a pour objet de demander l’autorisation d’utiliser Palynziq. Après évaluation de l’ensemble des données présentées, Santé Canada a autorisé Palynziq pour l’indication suivante : Palynziq (injection de pegvaliase) est indiqué pour abaisser les concentrations de phénylalanine dans le sang chez des patients atteints de phénylcétonurie (PCU) qui sont âgés de 16 ans et plus et dont la phénylalanine dans le sang (concentrations de phénylalanine dans le sang supérieures à 600 µmol/l) n’est pas adéquatement maîtrisée malgré un régime alimentaire.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
La phénylcétonurie (PCU) est une maladie génétique autosomique récessive rare où les patients ont un gène anormal pour l’enzyme phénylalanine hydroxylase (PAH), qui est responsable de la décomposition de l’acide aminé phénylalanine. L’objectif du traitement de la PCU consiste à abaisser les concentrations de phénylalanine dans le sang à des niveaux subtoxiques. Palynziq contient une enzyme qui décompose la phénylalanine, abaissant ainsi les concentrations de phénylalanine dans le sang à des niveaux thérapeutiques cibles.
L’autorisation était fondée principalement sur des études cliniques de phase III visant à tester le schéma posologique recommandé d’une induction à faible dose, suivie d’une titration à une dose d’entretien stable en tenant compte de la réponse et de la tolérance du patient. Au cours des deux études de phase III, 261 patients âgés de 16 à 55 ans ont reçu un traitement pendant une moyenne de 32,1 mois.
Le paramètre principal de l’efficacité était le changement par rapport à la valeur initiale du taux de phénylalanine dans le sang. Au début, les patients n’ayant jamais reçu un traitement médicamenteux avaient un taux moyen de phénylalanine dans le sang de 1 227 µmol/l. Au cours du traitement, 67 % des patients qui avaient reçu le schéma thérapeutique induction-titration-entretien ont atteint des concentrations de phénylalanine dans le sang ≤ 360 µmol/l.
Les événements indésirables les plus fréquemment signalés chez les sujets traités au pegvaliase étaient des réactions au point d’injection (93 %), une arthralgie (86 %) et des réactions d’hypersensibilité (> 65 %), dont des réactions cutanées, la maladie sérique, l’angio-œdème et des réactions d’hypersensibilité systémique aiguë (c.-à-d. l’anaphylaxie; 5,6 %). L’utilisation du pegvaliase pendant la grossesse et l’allaitement n’est pas recommandée.
Les risques ont été communiqués dans la monographie de produit recommandée et continueront de faire l’objet d’une surveillance après la mise en marché, conformément au Plan de gestion des risques, et des activités de pharmacovigilance courantes et non courantes, incluant deux études observationnelles de l’innocuité.
La dose recommandée de Palynziq consiste en une période d’induction de 4 semaines avec dosage de 2,5 mg/semaine, suivie d’une phase de titration structurée avec une augmentation progressive de la dose jusqu’à la dose minimale d’entretien thérapeutique de 20 mg/jour. La dose d’entretien de 20 à 60 mg/jour est en fonction de la réponse et de la tolérance du patient. Pour de plus amples renseignements, consultez la monographie de produit.
Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.
Décision rendue
Approuvé; un avis de conformité aux termes du Règlement sur les aliments et drogues a été délivré.
Produits pharmaceutiques connexes
Nom du produit | DIN | Entreprise | Ingrédient(s) actif(s) & concentration |
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PALYNZIQ | 02526263 | BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED | Pegvaliase 20 MG / ML |
PALYNZIQ | 02526247 | BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED | Pegvaliase 2.5 MG / 0.5 ML |
PALYNZIQ | 02526255 | BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED | Pegvaliase 10 MG / 0.5 ML |