Sommaire de décision réglementaire portant sur Alhemo

Décisions d'examen

Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.


Type de produit:

Médicament

Ingrédient(s) médicinal(aux) :

Concizumab

Numéro de contrôle :

267120

Classe thérapeutique :

Antihémorragiques

Type de présentation :

Présentation de drogue nouvelle (Nouvelle substance active)

Décision rendue :

Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues
Quel était l'objet de la présentation?

Le but de cette présentation de drogues nouvelles (PDN), déposées par Novo Nordisk Canada Inc. est de demander une autorisation de mise en marché en vertu du processus d’évaluation prioritaire pour Alhemo en prophylaxie routinière afin de prévenir ou de réduire la périodicité des épisodes de saignement chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus souffrant d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) avec des inhibiteurs du facteur IX. On a examiné la demande en utilisant le modèle de partage du travail d’analyse international avec le Consortium Access. Santé Canada, a examiné les modules sur la qualité et la clinique, l’Australian Therapeutic Goods Administration a examiné de manière autonome le module clinique et Swissmedic a examiné le module non clinique. Le promoteur a consenti à l’échange de renseignements entre Santé Canada et les organismes d’évaluation des technologies de la santé dans le cadre d’un processus d’examen harmonisé.

Après évaluation de l’ensemble des données soumises, on a approuvé Alhemo pour le traitement des patients adolescents et adultes (âgés de 12 ans ou plus) souffrant d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX [FIX]) qui ont des inhibiteurs du FIX et qui ont besoin d’une prophylaxie routinière pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement. Dans le cadre du communiqué d’indication, on a renseigné les prescripteurs que l’expérience clinique de l’utilisation d’Alhemo chez les patients connus pour avoir une hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX  à plus que 2 %) était restreints.

Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?

L’autorisation de mise sur le marché d’Alhemo est fondée sur les résultats d’une étude de phase 3 multinationale, multicentrique et ouverte qui a étudié la sûreté et l’efficacité d’Alhemo (concizumab en injection) pour la prophylaxie routinière chez les patients souffrant d’hémophilie A avec des inhibiteurs du facteur VIII (FVIII) et les patients souffrant d’hémophilie B avec des inhibiteurs du facteur IX (FIX) âgés de 12 ans et plus. Les patients ont été randomisés 1:2 pour recevoir soit un traitement à la demande avec des agents de contournement, soit un traitement prophylactique quotidien avec Alhemo. Compte tenu de la faible fréquence des patients souffrant d’hémophilie B avec inhibiteurs du FIX, une étude clinique combinée des patients souffrant d’hémophilie A et B avec inhibiteurs a été jugée convenable, car Alhemo devrait fonctionner dans les deux groupes d’hémophiles puisqu’il cible une protéine de la voie extrinsèque de la coagulation.

On a évalué l’efficacité, lorsque tous les patients des groupes à la demande et tous les patients des groupes d’Alhemo prophylaxie avaient terminé au moins 24 ou 32 semaines, respectivement, en comparant le nombre d’épisodes de saignements spontanés et de saignements traumatiques traités entre les deux groupes de traitement. Malgré les questions qu’on a soulevées à cause d’une pause clinique avec Alhemo en raison des risques thromboemboliques liés à ce traitement, les patients traités avec Alhemo ont connu une baisse significative des saignements traités (spontanés et traumatiques) par rapport aux patients traités avec des agents de contournement à la demande. Cela s’est traduit par un taux de saignement annualisé moyen de 1,7 pour les patients traités par Alhemo, contre 11,8 pour les patients traités par des agents de contournement à la demande. Il s’agit d’une diminution statistiquement importante des épisodes de saignement, ce qu’on a jugé comme un avantage cliniquement significatif du traitement par Alhemo dans une très petite population de patients dont les choix de traitement sont restreints.

Les principaux enjeux de sécurité liés à Alhemo sont les réactions d’hypersensibilité et les épisodes thromboemboliques. Les mesures d’atténuation des risques incluses dans la monographie du produit sont un encadré « Mises en garde et précautions » pour les périodes thromboemboliques et des remarques sur le moment où il faut utiliser ce produit et sur la manière de superviser ces épisodes. Les réactions au point d’injection sont les effets indésirables les plus courants rapportés pour Alhemo et doivent être étroitement surveillées, car elles peuvent donner lieu à des réactions plus graves d’hypersensibilité.

On juge le profil avantages-risques général d’Alhemo comme bénéfique lorsqu’on utilise le produit en conformité avec les directives fournies dans la monographie. Pour plus de renseignements sur Alhemo, veuillez consulter la monographie du produit approuvée par Santé Canada et accessible dans la base de données sur les produits pharmaceutiques.

Date de décision :

2023-03-10

Fabricant / Promoteur :

Novo Nordisk Canada Inc.

Identification(s) numérique(s) de drogue(s) émis(es) :

02536080

02536099

02536102

02536110

Statut de vente sur ordonnance :

Disponible sur ordonnance seulement

Date de présentation :

2022-08-19