Sommaire de décision réglementaire portant sur Evkeeza

Cette présentation de nouveau médicament visait à obtenir une autorisation pour l’utilisation d’Evkeeza. Après évaluation de l’ensemble des données soumises, Santé Canada, a autorisé Evkeeza pour l’indication suivante : Evkeeza MD (évinacumab pour injection) est indiqué en complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements visant à réduire le taux de cholestérol des lipoprotéines de faible densité (C-LDL) pour le traitement des adultes et des patients pédiatriques âgés de cinq ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote. On n’a pas établi les effets d’Evkeeza sur la morbidité et la mortalité cardiovasculaires.

L’hypercholestérolémie familiale homozygote est un trouble génétique autosomique récessif rare qui entraîne un taux anormalement élevé de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (C-LDL) dans le sang. Ce trouble conduit à l’athérosclérose à un âge plus jeune que la normale, puis à la maladie cardiovasculaire et à la mort.

Santé Canada a octroyé à la demande d’Evkeeza le statut d’évaluation prioritaire. L’autorisation se fonde principalement sur une étude clinique de phase 3 multicentrique, bien conçue et contrôlée par placebo. Deux autres études de phase 3 bien conçues, multicentriques et ouvertes ont été fournies à titre de preuves complémentaires.

Dans les trois études, les patients ont reçu la dose recommandée d’Evkeeza (15 mg d’évinacumab par kilogramme de poids corporel administré par perfusion intraveineuse [IV] pendant 60 minutes toutes les quatre semaines) en plus de toute combinaison de traitements visant à réduire le C-LDL (par exemple, les statines, l’ezetimibe, les inhibiteurs de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 [PCSK9], la lomitapide, ou l’aphérèse des lipoprotéines). Le critère principal d’efficacité était le pourcentage de changement du taux calculé de C-LDL dans le sang entre le début de l’étude et la semaine 24. Chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 5 ans et plus traités par Evkeeza, les taux de C-LDL ont diminué d’environ 48 à 55 %.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par Evkeeza comprenaient des réactions allergiques, des réactions liées à la perfusion, des changements temporaires de la pression artérielle et de la fréquence cardiaque, des symptômes de rhume et de grippe, des nausées, de l’asthénie et des étourdissements. Les événements rapportés chez les patients pédiatriques étaient les mêmes que chez les adultes et les adolescents, à l’exception de la fatigue.

On a mentionné les risques liés au traitement par Evkeeza dans la monographie de produit recommandé et l’on continuera à les superviser après la mise sur le marché, comme indiqué dans le plan de gestion des risques, au moyen d’activités de pharmacovigilance de routine et hors routine, y compris deux études d’innocuité après l’autorisation.

Dans l’ensemble, les bienfaits du traitement Evkeeza l’emportent sur les risques lorsqu’on l’utilise selon les modalités d’utilisation recommandées.