Sommaire de décision réglementaire portant sur JAKAVI

La polycythémie vraie (PV) est une maladie chronique qui peut nécessiter des périodes de traitement prolongées chez les patients qui en souffrent. Linnocuité et lefficacité de Jakavi pour le contrôle de lhématocrite chez les patients adultes présentant une PV et qui sont résistants ou intolérants à un agent cytoréducteur ont été démontrées au cours de la phase III dune étude pivot (essai de RÉPONSE). Le principal résultat de lessai pivot unique a été un résultat composite qui a permis dévaluer limpact de Jakavi sur le contrôle de lhématocrite (absence dadmissibilité à une phlébotomie) et la réduction (≥35 %) de la splénomégalie à la 32^e semaine. Un nombre de patients significativement plus élevé ayant reçu de façon aléatoire Jakavi ont présenté le résultat principal à la 32^e semaine par comparaison aux patients ayant reçu de façon aléatoire la meilleure thérapie disponible (MTD) (20,9 % versus [vs.] 0,9 % respectivement, p < 0,0001). La réduction du volume des cellules spléniques dau moins 35 % par rapport au niveau de référence a été atteinte chez 38,2 % (intervalle de confiance [IC] de 95 % : 29,1; 47,9) des patients du groupe ayant reçu Jakavi contre 0,9 % (IC de 95 % : 0,0; 4,9) des patients ayant reçu la MTD. Plus important, le contrôle de lhématocrite a été atteint chez une proportion de 60,0 % (IC de 95 % : 50,2; 69,2) des patients ayant reçu Jakavi contre 19,6 % (IC de 95 % : 12,7; 28,2) des patients ayant reçu la MTD.

Lefficacité de Jakavi semble être durable, car la plupart des patients ayant affiché une réponse primaire à la 32^e semaine (nombre de patients [n] = 23) ont conservé leur réponse à la 48^e semaine (n = 21), et la probabilité de maintien de la réponse à la 80^e semaine était de 0,94 (IC de 95 % : 0,65; 0,99). Au cours dune étude à lappui, on a observé que lhématocrite était bien contrôlé à la 192^e semaine (3,7 ans), 23 (67,7 %) patients souffrant de PV ayant affiché un contrôle de lhématocrite en labsence de phlébotomie. Cependant, nous ne disposons pas de données sur lefficacité de Jakavi pour la prévention à long terme de complications thrombotiques.

La population clinique proposée est tributaire de la phlébotomie pour contrôler son hématocrite. Si lon considère que le contrôle de lhématocrite est, à lheure actuelle, le principal objectif thérapeutique dans la gestion de la PV, les résultats concernant lefficacité du traitement sont pertinents, sur le plan clinique, pour lindication proposée.

Presque tous les patients des deux groupes ont connu au moins un événement indésirable. Des événements indésirables de catégorie 3 à 4 ont été déclarés avec une fréquence comparable chez les deux groupes. Les événements indésirables les plus fréquemment observés et affichant la fréquence la plus élevée chez le groupe ayant reçu Jakavi comparé au groupe ayant reçu la MTD étaient lanémie, la diarrhée, des étourdissements, des spasmes musculaires, de la dyspnée, de la constipation et de la toux. Cependant, Jakavi était généralement bien toléré chez cette population de patients.

Lefficacité à long terme de Jakavi est acceptable, et il est possible de gérer le profil dinnocuité. La dose et le schéma posologique recommandés sont parfaitement étayés par les données de létude pivot. Ces données appuient également le titrage de la dose recommandée en fonction de linnocuité et de lefficacité du produit. Les résultats généraux du programme de développement clinique et létiquetage révisé appuient lindication et les conditions demploi recommandées.