Sommaire de décision réglementaire portant sur ALPROLIX
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
LAlprolix (facteur IX recombinant) est actuellement approuvé pour le traitement dadultes et dadolescents de ≥ 12 ans atteints dune déficience du facteur IX idiopathique (hémophilie B) qui ont déjà reçu un traitement.
Cette PSDN a pour but délargir lindication actuelle approuvée de lAlprolix afin de permettre son utilisation chez les enfants de < 12 ans atteints dhémophilie B ainsi que pour réduire le risque dhémorragie pendant et après une chirurgie pour les personnes atteintes de tous âges.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Le promoteur a fourni des données probantes sous la forme dune étude clinique effectuée sur un groupe de 30 enfants pour démontrer lefficacité et linnocuité du produit pour la prophylaxie (posologie courante) et le traitement des épisodes hémorragiques. Aucun effet secondaire grave na été rapporté dans ce groupe denfants atteints dune déficience congénitale du facteur IX (FIX) ayant déjà été traités et qui avaient toléré auparavant une thérapie de remplacement du FIX.
On a démontré que leffet de lAlprolixune était prolongé comparativement à celui du produit utilisé antérieurement, réduisant la fréquence dadministration des doses requise pour maintenir leffet thérapeutique.
Les incertitudes résiduelles comprennent la sécurité de son utilisation chez les enfants non traités auparavant et la possibilité deffets secondaires inhabituels et non détectés due au nombre restreint de participants à létude et la rareté de cette maladie.
Des études tant pédiatriques que réalisées chez les adultes ont aussi fourni des données probantes sur linnocuité et lefficacité de lAlprolix dans la gestion de lhémorragie pour les chirurgies tant mineures que majeures.
Santé Canada conclut que les avantages de lAlprolix rapportés auparavant chez les adultes atteints dhémophilie B sappliquent aux enfants atteints et que lAlprolix peut être utilisé pour réduire lhémorragie dans tous les groupes dâge en cas de chirurgie.
Décision rendue
Autorisé; émission dun Avis de conformité (AC) conformément à les Règlement sur les aliments et drogues.