Sommaire de décision réglementaire portant sur Ataluren (*Translarna)

Décision rendue

Santé Canada na rendu aucune décision. La société pharmaceutique a annulé sa présentation avant quune décision finale nait été rendue.

Date de lannulation

Le 17 mars 2016

Quel était lobjet de la présentation?

La présentation de drogue nouvelle (PDN) visait à obtenir une approbation conformément à la Ligne directrice sur les avis de conformité avec conditions (AC-C) pour lutilisation de lataluren dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant dune mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus.

Quest-ce que la société pharmaceutique a soumis pour appuyer sa présentation?

Le promoteur a soumis les éléments cliniques et précliniques, ainsi que les éléments relatifs à la qualité du médicament. Les renseignements cliniques déterminants portant sur lefficacité et linnocuité étaient les suivants : un essai de phase 2a (Étude 004) et un essai de phase 2b (Étude 007).

LÉtude 004, dune durée de 28 semaines comparant trois doses dataluren chez 38 patients visait surtout à évaluer les effets du médicament sur lexpression de la dystrophine au moyen dune biopsie musculaire. LÉtude 007, dune durée de 48 semaines auquel participaient 174 patients, comparait deux doses dataluren à un placebo, le critère defficacité principal étant le ralentissement du déclin de la mobilité chez les patients, mesuré par la distance de marche parcourue en six minutes (test de marche de six minutes).

Les données de lessai de phase 3 ne faisaient pas partie de la présentation.

Quel était le statut de la présentation au moment où elle a été annulée? Quelle était lévaluation de la présentation par Santé Canada au moment de lannulation?

Au moment de lannulation, lexamen de la présentation était presque terminé. Santé Canada avait relevé quelques lacunes dans les données qui auraient empêché lobtention dune approbation. Le promoteur a choisi dannuler sa présentation afin de la déposer de nouveau à une date ultérieure avec des données additionnelles.

Quelles sont les répercussions de lannulation sur les patients ayant accès au médicament dans le cadre du Programme daccès spécial (PAS) ou des essais cliniques?

Il ne devrait pas y avoir de répercussions sur les patients qui participent au PAS ou à des essais cliniques.

Les demandes daccès particulier à ataluren continueront dêtre examinées au cas par cas. Pour de plus amples renseignements sur le Programme daccès spécial, consulter le site Web du programme, à ladresse www.healthcanada.gc.ca/sap ou www.santecanada.gc.ca/pas.

Au Canada, deux essais cliniques approuvés sont en cours pour examiner lutilisation de lataluren dans le traitement de la dystrophinopathie à mutation non-sens. On ne prévoit aucune incidence sur les patients qui participent à ces essais.

Renseignements supplémentaires

*Marque nominative proposée :
Translarna