Sommaire de décision réglementaire portant sur NITISINONE TABLETS

Cette présentation repose sur une démonstration de la bioéquivalence entre Nitisinone Tablets et les capsules dOrfadin, un produit autorisé à létranger, qui a permis détablir un lien entre la formulation de Nitisinone Tablets et le produit utilisé dans les études citées dans la littérature. Cette démonstration, combinée à des études documentaires et des données post-commercialisation sur linnocuité dOrfadin, a montré linnocuité et lefficacité de Nitisinone Tablets.

Les incertitudes comprennent notamment les effets de lâge avancé, du traitement de longue durée, de linsuffisance rénale, de linsuffisance hépatique, de la race et des polymorphismes génétiques sur la pharmacocinétique de la nitisinone et linnocuité chez les femmes enceintes et qui allaitent.

La Direction des produits de santé commercialisés a examiné le plan de gestion des risques. Les mesures de diminution des risques sont notamment la surveillance continue après la mise en marché et létiquetage adéquat de tous les problèmes dinnocuité relevés, y compris le manque de données dans certaines sous-populations, le risque potentiel en cas dutilisation chez les femmes enceintes ou qui allaitent, ainsi que le risque potentiel pour le foetus et la mère en cas darrêt de la nitisinone durant la grossesse.

Il a été démontré que les avantages de la nitisinone pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1, une maladie grave et souvent mortelle, dépassent les risques.