Sommaire de décision réglementaire portant sur Replagal

Des éléments de preuve ont été apportés pour démontrer que les patients ayant reçu le diagnostic de la maladie de Fabry peuvent bénéficier de la thérapie au Replagal. Pendant une période de pénuries de médicaments, les patients font part des préoccupations relatives à lindisponibilité de Replagal, tandis que ceux qui ont pu avoir accès à Replagal « AF » nont déposé aucune plainte sur son utilisation. Si les résultats sur lefficacité des essais cliniques sont limités et ne tendent que vers la justification des commentaires des patients dans le cadre de la maladie de Fabry, la valeur des déclarations du patient est considérable.

Par ailleurs, il y a suffisamment de renseignements provenant de petites études disponibles sur Replagal « AF » à examiner, quelles que soient les normes et particulièrement pour une maladie rare, que les résultats découlant de ces études indiquent au moins une efficacité prometteuse pour un produit où le profil dinnocuité est connu. Les données cliniques indiquent que certains patients qui reçoivent Replagal « AF » peuvent bénéficier de cette thérapie. Aucune étude menée dans des conditions contrôlées na été effectuée sur Replagal « AF » et la taille de léchantillon dans les études cliniques menées jusquà présent ne justifie pas une approche robuste danalyse statistique. Toutefois, les tendances dans les paramètres defficacité mis à lessai semblent indiquer un résultat positif chez ces patients. Des études cliniques supplémentaires sont requises pour valider les allégations defficacité de Replagal « AF ». Le choix des paramètres primaires, de la taille de léchantillon, des méthodes danalyse statistique, du schéma posologique et la date de linstauration de la thérapie peut être crucial pour la confirmation des allégations defficacité de Replagal « AF ».

Les risques liés à Replagal sont bien connus. Hormis une préoccupation mineure concernant une production danticorps possiblement accrue ayant des conséquences à long terme sur lefficacité, rien nindique que le profil dinnocuité de Replagal aurait changé de quelque manière notable. Cela repose sur les observations post-commercialisation et un rapport périodique dévaluation des avantages et des risques. Seule lutilisation à long terme pourrait mettre en évidence des problèmes dinnocuité nouveaux ou originaux, et ceux-ci sont normalement détectés après lapprobation de la commercialisation dun produit.

Ainsi, les renseignements sur lefficacité sont prometteurs et le profil dinnocuité est établi. Nous pouvons conclure quil y a un équilibre raisonnable entre les avantages et les risques liés à Replagal et que le caractère prometteur de lefficacité devrait être un facteur important lorsquon examine sil faut rendre un avis de conformité (AC) à Shire et selon quelles conditions.

Le profil dinnocuité de Replagal « AF » saccorde avec celui du Replagal « RB » autorisé auparavant et est considéré comme « acceptable ». Les points importants suivants ont été examinés en tirant les conclusions de cette évaluation des bénéfices et des risques :

1. Lindication sollicitée pour Replagal « AF » concerne les patients atteints dune maladie rare, et par conséquent, certaines limitations et mises en garde dans le programme de développement clinique sont attendues.
2. Lefficacité de Replagal « AF » a été examinée et évaluée dans de petits essais cliniques ouverts, dont certains ont aussi recruté des patients ayant reçu Replagal « RB », qui a été précédemment autorisé. Les résultats sur lefficacité suggèrent des bénéfices possibles chez au moins certains patients traités.
3. Comme Replagal « AF » est approuvé dans bien des compétences juridictionnelles internationales, il y a beaucoup de données cliniques acquises après la mise sur le marché qui indiquent un rapport bénéfices/risques favorable pour cette thérapie.
4. Un pourcentage important de patients canadiens atteints de la maladie de Fabry reçoivent depuis des années Replagal « AF » dans le cadre de lInitiative canadienne de recherche sur la maladie de Fabry (ICRMF). Bien que ce ne soit pas absolu, rien nindique que le profil dinnocuité de Replagal a changé lorsque la production a été changée de « RB » à « AF ». Étant donné que Replagal est un produit biologique, le passage dun produit biologique à un autre nest pas indiqué en raison de la possibilité de développer des anticorps, qui pourraient lier le médicament et contrecarrer ses bienfaits thérapeutiques.

En conclusion, les données cliniques obtenues dans des études ouvertes sur Replagal « AF » et publiées dans le registre de lICRMF indiquent certains bienfaits dans la population cible des patients à la dose proposée. En raison de la petite taille de léchantillon dans certaines études, un essai clinique de confirmation avec une taille adéquate de léchantillon est souhaitable et recommandé. Le profil dinnocuité est compris et jugé « acceptable » et les avantages apparents du médicament lemportent sur ses risques.

Un AC-C est recommandé car il existe un besoin non satisfait évident chez les patients atteints de la maladie de Fabry. La maladie de Fabry est évolutive et dégénérative et par conséquent un traitement approprié des patients atteints est essentiel afin de maintenir leur vie. Une option est nécessaire pour ces patients en cas de pénurie dapprovisionnement ou dintolérance au médicament actuellement approuvé Fabrazyme. Malgré les risques potentiels connus liés aux changements de produits biologiques, cest un risque important et réel que de ne pas avoir un traitement alternatif.