Sommaire de décision réglementaire portant sur HepaBridge
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Sommaire de lannulation : Cellules hépatiques humaines hétérologues, CHHH (HepaBridge) (numéro de contrôle 205160)
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Enjeu
Décision rendue
Santé Canada na rendu aucune décision. La compagnie a annulé sa présentation avant quune décision définitive ne soit rendue.
Date de lannulation
2018/07/11
Quel était lobjectif de la présentation?
Lobjectif de cette présentation de drogue nouvelle était de demander une autorisation de mise en marché dHepaBridge pour lindication proposée : le traitement de patients pédiatriques de la naissance à moins de trois ans atteints de graves troubles liés au cycle de lurée pour qui une transplantation hépatique orthotopique est envisagée comme étant une option de traitement ultérieurement.
Lobjectif du traitement par CHHH était de remplacer la fonction du cycle de lurée jusquà ce que les enfants soient assez vieux et aient atteint le poids corporel approprié pour recevoir une greffe du foie.
Qua présenté la compagnie pour appuyer sa présentation?
Le promoteur a présenté les composants liés à la qualité du médicament ainsi que les composants précliniques et cliniques. Les renseignements cliniques essentiels comportaient des données sur 22 patients participant à deux études (CCD02 et CCD05). Il sagissait de deux études de phase II visant à évaluer linnocuité et lefficacité des perfusions de cellules hépatiques à laide de CHHH chez des enfants ayant des défauts du cycle de lurée (DCU) âgés dun jour à cinq ans :
- Létude CCD02 était une étude ouverte, prospective, non contrôlée et multicentrique ayant linnocuité comme principal paramètre. Douze patients ont été recrutés et traités comme prévu par le protocole.
- Létude CCD05 était une étude ouverte, prospective et multicentrique dont le principal paramètre defficacité était lactivité de 13C-ureagenesis. Cette étude visait à inclure 21 patients. Par contre, en raison du faible taux de recrutement, elle a pris fin après le recrutement de 10 patients, dont neuf qui ont été traités avec des CHHH.
Le traitement comprend linstallation dun cathéter, ladministration de cellules hépatiques (CHHH, six doses quotidiennes ajustées en fonction du poids corporel), le traitement immunosuppresseur concomitant à long terme et les normes de soins.
Les données provenant de lessai de phase 3 ne faisaient pas partie de la présentation.
Quel était le statut de la présentation lorsquelle a été annulée? Quelle était lévaluation de la présentation par Santé Canada au moment de lannulation?
Au moment de lannulation, lexamen de la présentation était presque terminé. Santé Canada a décelé certaines lacunes dans les données qui auraient empêché lapprobation. Le promoteur a choisi dannuler sa présentation sans préjudice pour un nouveau dépôt à une date ultérieure.
Quelles sont les conséquences de lannulation pour les patients qui ont eu accès au médicament par lintermédiaire du Programme daccès spécial (PAS) ou dessais cliniques?
Il ny a pas de répercussions prévues pour les patients qui ont accès au médicament par lintermédiaire du PAS ou dessais cliniques.
Les demandes daccès spécial à HepaBridge continueront dêtre étudiées au cas par cas. Pour de plus amples renseignements à propos du Programme daccès spécial, consulter le site Web du programme : www.healthcanada.gc.ca/sap ou www.santecanada.gc.ca/pas
Renseignements supplémentaires
Nom commercial proposé
HepaBridge
Fabricant
Promethera Biosciences S.A./N.V
Numéros didentification du médicament émis
S.O.
Date de présentation
2017/06/16