Sommaire de décision réglementaire portant sur Defitelio
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Le but de cette présentation est de mettre à jour la monographie de produit (MP) du Defitelio à laide des résultats de létude 2006-05 de drogue nouvelle de recherche (DNR) sur le traitement, en proposant des révisions à la partie I (indication, innocuité, information pharmacologique) et à la partie II (information sur lefficacité) de la MP.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Létude 2006-05 de drogue nouvelle de recherche sur le traitement a été menée à la demande de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour donner accès au défibrotide comme nouvelle drogue de recherche en vertu dun protocole de traitement élargi. Les données cliniques mises à jour de cette étude continuent dappuyer un avantage pour les patients atteints de maladie veno-occlusive (MVO) grave, tant chez les adultes que chez les enfants. Un pourcentage de 48,2 % (247/512) des patients atteints dune MVO grave à la suite dune greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ont survécu au jour +100; les résultats sont comparables pour les sous-groupes adulte et pédiatrique.
Le profil dinnocuité mis à jour est acceptable pour la population cible de patients et est conforme aux données cliniques étiquetées. Des données sur linnocuité ont été recueillies auprès dun grand nombre de patients atteints dune MVO grave (n > 1 200). Les effets indésirables les plus courants apparus en cours de traitement (plus de 10 % des patients) étaient linsuffisance multi-organique (12,2 %) et lhypotension (11,4 %). Les événements indésirables graves (EIG) les plus courants (≥ 5 %) étaient linsuffisance multi-organique (12,0 %), la MVO (7,5 %) et linsuffisance respiratoire (6,9 %). Une analyse post hoc de létude 2006-05 indique que laugmentation de la mortalité au jour + 100 après la GCSH est associée à des retards plus longs dans ladministration du défibrotide à la suite dun diagnostic de MVO grave. La raison du retard à amorcer à la suite du diagnostic na pas été évaluée dans cette étude.
Dans lensemble, daprès les données cliniques fournies et les mesures datténuation des risques mises en œuvre, les avantages du Defitelio lemportent sur les risques pour lindication demandée. Le profil des avantages et des risques du Defitelio demeure favorable pour la population cible de patients.
Décision rendue
Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.