Sommaire de décision réglementaire portant sur Emapalumab (*Gamifant)

Décision rendue

Aucune décision na été rendue par Santé Canada. Lentreprise a annulé sa soumission avant quune décision définitive ne soit rendue.

Date de lannulation

Le 29 janvier 2021

Quel était lobjet de la présentation?

Lobjectif de cette présentation de drogue nouvelle est de demander une autorisation de mise sur le marché pour Gamifant (emapalumab), un anticorps monoclonal anti-interféron gamma, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire familiale (LHF) qui sont réfractaires ou intolérants au traitement actuel ou qui ont eu une rechute après ce traitement.

Quels documents lentreprise a-t-elle fournis pour appuyer sa présentation?

Le promoteur a soumis les composantes relatives à la qualité du médicament et à létiquetage ainsi que les composantes cliniques et non cliniques.

Des éléments de preuve essentiels de linnocuité et de lefficacité ont été fournis sous la forme dun essai ouvert, de phase 2/3, visant un seul groupe de Gamifant, administré sur arrière-plan de dexamethasone aux patients pédiatriques atteints de LHF ayant reçu des traitements antérieurs. Létude portait sur 27 patients ayant reçu le traitement et 7 patients nayant pas reçu ce traitement. Les patients de cette étude pouvaient sinscrire à une étude de suivi à long terme, laquelle a également été soumise. Une expérience de traitement limitée dans le contexte dun programme dutilisation humanitaire a également été incluse à la présentation.

Où en était le traitement de la présentation lorsquelle a été annulée? Quels étaient les résultats de lévaluation de Santé Canada lorsque la présentation a été annulée?

Au moment de lannulation, Santé Canada avait terminé lévaluation de lensemble de données non cliniques et lexamen des éléments de preuve essentiels soutenant linnocuité et de lefficacité de Gamifant chez les patients atteints de LHF ayant reçu des traitements antérieurs. Lexamen des renseignements de pharmacologie clinique se poursuivait. Santé Canada a relevé des lacunes quant aux données cliniques, ce qui aurait constitué un motif pour ne pas délivrer une approbation. Le promoteur a décidé dannuler la présentation et peut soumettre une nouvelle présentation à une date ultérieure avec des données supplémentaires.

Quelles sont les conséquences de cette annulation pour les patients qui utilisent ce médicament dans le cadre du Programme daccès spécial (PAS) ou dessais cliniques?

Aucune répercussion nétait prévue pour les patients accédant à Gamifant dans le cadre du Programme daccès spécial (PAS) ou des essais cliniques.

Les demandes daccès spécial à Gamifant continueront de faire lobjet dexamens au cas par cas. Pour de plus amples renseignements sur le Programme daccès spécial, veuillez consulter le site Web du programme : http://www.santecanada.gc.ca/pas.

À lheure actuelle, les études sur Gamifant comprennent un essai en cours au Canada.

Renseignements supplémentaires

*Marque nominative proposée:
Gamifant