Sommaire de décision réglementaire portant sur Abecma
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Le but de cette présentation était de demander l’autorisation de mise sur le marché de lAbecma (idécabtagène vicleucel), une immunothérapie autologue à lymphocytes T génétiquement modifiés dirigée vers un antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), pour le traitement des patients adultes présentant un myélome multiple qui ont reçu au moins trois traitements antérieurs, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38.
Après évaluation de l’ensemble de données soumises, Santé Canada a autorisé, avec conditions, Abecma, pour l’indication suivante :
Abecma (idécabtagène vicleucel), une immunothérapie autologue à lymphocytes T génétiquement modifiés dirigée vers un antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), est indiquée pour le traitement des patients adultes présentant un myélome multiple qui ont reçu au moins trois traitements antérieurs, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie est réfractaire au dernier traitement administré.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
L’autorisation de l’Abecma (idécabtagène vicleucel) a été fondée sur les résultats d’une étude à volet unique ouverte conçue pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’Abecma chez les patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire.
Au total, 140 patients ont été inscrits à l’étude et 128 patients ont reçu un traitement avec de l’Abecma. La majorité des patients ont reçu un traitement de transition avant l’administration de l’Abecma et six patients ont eu une réponse complète (RC) après le traitement de transition. Les analyses d’efficacité étaient fondées sur les 122 patients qui étaient atteint d’une maladie mesurable au moment de la perfusion d’Abecma.
Le principal paramètre d’efficacité de l’étude était le taux de réponse global (TRG). Les paramètres secondaires importants étaient une réponse complète rigoureuse et une réponse complète (RC) combinées, (réponse complète rigoureuse + RC) une très bonne réponse partielle et une très bonne durée médiane de réponse (DmR). Soixante-quatorze pour cent des patients ont eu un TRG et trente-deux pour cent des patients ont eu une réponse complète rigoureuse ou une RC. La DmR pour le TRG était de onze mois et pour la réponse complète rigoureuse et la RC combinées était de 19 mois. Pour les patients qui ont eu une réponse au traitement, le temps médian de réponse était d’un mois à partir de la perfusion d’Abecma.
Le profil d’innocuité d’Abecma est semblable à d’autres thérapies autorisées telles que les cellules CAR-T (CAR-T) et comprend des effets indésirables graves, notamment le syndrome de relargage de cytokines (CRS) et les toxicités neurologiques. Un autre événement grave à l’étude était la lymphohistiocytose hémophagocytaire / le syndrome d’activation des macrophagique (SAM). Certaines caractéristiques cliniques de la lymphohistiocytose hémophagocytaire / SAM comprennent des fièvres très élevées et persistantes, une hépatosplénomégalie, une lymphadénopathie, des manifestations hémorragiques et des affections semblables à la septicémie. D’autres toxicités importantes liées à l’Abecma étaient l’hypogammaglobulinémie (risque accru d’infection), les réactions d’hypersensibilité, les infections graves (y compris les décès), les réactivations virales et les cytopénies prolongées.
La dose recommandée est une seule perfusion d’Abecma entre 275 et 520 x 106 cellules CAR-T avec une dose cible de 450 x 106 cellules CAR-T. Consultez la monographie du produit pour plus de détails.
Dans l’ensemble, le profil avantages-risques est considéré comme positif lorsque l’Abecma est administré dans des centres de traitement qualifiés où les risques de ce traitement peuvent être surveillés et gérés de façon appropriée. L’Abecma est considérée comme une option de traitement prometteuse pour les patients atteints de myélome multiple qui ont reçu plusieurs traitements antérieurs. Santé Canada a demandé que les avantages de l’Abecma chez les patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire soient confirmés dans la phase III de l’étude KarMMa3 en cours.
On a recommandé l’émission d’un avis de conformité avec conditions (AC/C).
Décision rendue
Approuvée; émis un avis de conformité conformément au Règlement sur les aliments et drogues a été délivré