Sommaire de décision réglementaire portant sur Norditropin Nordiflex

Le syndrome de Noonan est une affection multisystémique rare (1 sur 1 000 à 2 500 naissances vivantes) qui peut survenir spontanément ou sous forme autosomique dominante ou récessive avec une fréquence similaire chez les hommes et les femmes.

Le diagnostic du syndrome de Noonan est établi cliniquement en observant les caractéristiques principales, y compris les caractéristiques typiques du visage, la petite taille, les malformations cardiaques congénitales, un cou large ou à aspect palmé, et la déformation thoracique. Certaines de ces caractéristiques (comme la petite taille) peuvent avoir des répercussions négatives sur léducation, les relations humaines et les amitiés, ce qui entraîne une mauvaise qualité de vie.

La petite taille, définie comme une grandeur inférieure à un écart type du score (ETS) de 2, selon la référence nationale, touche 50 à 70 % des patients atteints du syndrome de Noonan. À lheure actuelle, aucun composé à base dhormones de croissance nest approuvé pour une petite taille attribuable au syndrome de Noonan.

Lefficacité et linnocuité de Norditropin (0,033 mg/kg/jour et 0,066 mg/kg/jour) ont été évaluées lors dun essai de phase 3, à répartition aléatoire, à double insu chez 51 enfants japonais de 3 ans et plus de petite taille (taille moyenne ETS < -3 au niveau de référence) attribuable au syndrome de Noonan. 

Une augmentation de la croissance a été observée au cours de la période de traitement de 104 semaines : 9 (36 %) enfants dans le groupe prenant 0,033 mg/kg/jour et 15 (58 %) enfants dans le groupe prenant 0,066 mg/kg/jour ont atteint une taille à lintérieur de létendue nationale normale, définie comme une taille supérieure à un ETS de -2.

Les données sur linnocuité provenant de cette étude pivot étaient limitées en raison de la petite taille de léchantillon et de la durée de létude (jusquà 208 semaines).

Cependant, le profil dinnocuité des hormones de croissance est bien établi en raison de décennies dutilisation chez des enfants de petite taille. Aucun nouveau problème en matière dinnocuité na été relevé dans les études présentées.

Bien que cet aspect nait pas été spécifiquement évalué, selon les observations de lamélioration de la taille et des avantages mentaux, psychologiques et sociaux connexes chez les enfants de petite taille en raison dun déficit en hormones de croissance, petits pour lâge gestationnel et atteints du syndrome de Turner, on sattend à ce quune amélioration de la taille chez les enfants de petite taille atteints du syndrome de Turner entraîne des bienfaits semblables.

À lheure actuelle, aucun produit dhormones de croissance nest approuvé pour lindication du syndrome de Noonan au Canada. Le traitement au Norditropin répondra donc à un besoin médical non satisfait.

Le profil davantages et de risques global est considéré comme acceptable pour Norditropin lorsquil est utilisé chez des enfants de petite taille attribuable au syndrome de Noonan.