Sommaire de décision réglementaire portant sur Nplate
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Nplate (romiplostim) est actuellement autorisé au Canada pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique chez des adultes qui ont eu une réponse inadéquate ou qui sont intolérants aux corticostéroïdes, aux immunoglobulines ou à une splénectomie. Cette présentation avait pour objet de demander l’extension de l’indication existante aux patients adultes présentant une thrombocytopénie immunitaire chronique récemment diagnostiquée (de 0 à 3 mois) et persistante (de 3 à 12 mois). Un avis de conformité était recommandé.
L’indication autorisée consiste en ce que Nplate est indiqué pour augmenter le nombre de plaquettes de patients adultes présentant une thrombocytopénie immunitaire chronique :
- n’ayant pas subi une splénectomie et présentant une réponse inadéquate ou une intolérance aux corticostéroïdes ou aux immunoglobulines;
- ayant subi une splénectomie et n’ayant pas répondu de façon satisfaisante à celle-ci.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
L’autorisation reposait sur les résultats d’une étude comportant un seul groupe d’adultes présentant une thrombocytopénie immunitaire qui a été diagnostiquée au cours des 6 mois précédant l’inscription à l’étude et dont un traitement antérieur de la thrombocytopénie immunitaire a échoué. En tout, 75 patients ont reçu une injection de Nplate par voie sous-cutanée à une dose initiale de 1 µg/kg, suivie de 12 mois d’injections hebdomadaires avec modifications de la posologie en fonction du nombre de plaquettes. Le principal paramètre d’évaluation de l’efficacité était le nombre de mois avec une réponse plaquettaire (≥ 50 x 109/L) pendant la période de traitement de 12 mois.
Les résultats du principal paramètre d’évaluation de l’efficacité ont indiqué une moyenne de 9,2 mois avec une réponse plaquettaire pendant la période de traitement de 12 mois. Vingt-quatre patients (32 %) ont maintenu un nombre de plaquettes ≥ 50 x 109/L pendant au moins 6 mois en l’absence de Nplate et de tout autre médicament pour la thrombocytopénie immunitaire.
Les effets indésirables les plus fréquents du nouveau traitement qui ont été signalés chez au moins 10 % des patients incluaient la rhinopharyngite, l’arthralgie, la céphalée et l’hématome. Des saignements ont été signalés chez 23 patients (31 %). Les observations concernant l’innocuité étaient cohérentes avec le profil d’innocuité connu de Nplate.
La dose initiale recommandée pour Nplate est 1 µg/kg administrée une fois par semaine par injection sous-cutanée. Des modifications à la posologie sont recommandées en fonction du nombre de plaquettes. Pour de plus amples renseignements sur le médicament, consulter la monographie de produit.
Décision rendue
Autorisé; émis un avis de conformité conformément au Règlement sur les aliments et drogues a été délivré