Sommaire de décision réglementaire portant sur Reblozyl

Le but de ce Supplément à une présentation de drogue nouvelle (SPDN) était de demander une autorisation de mise en marché, conformément à l’article C.08.004 du Règlement sur les aliments et drogues, pour Reblozyl (luspatercept pour injection) déposé par Celgene Inc. pour le traitement des patients adultes atteints d’anémie nécessitant des transfusions en raison de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible ou moyen qui n’ont pas été traités auparavant avec un agent stimulant l’érythropoïèse (naïf d’ASE).

L’autorisation de la nouvelle indication de Reblozyl (luspatercept pour injection) est basée sur les résultats d’un essai de phase 3 ouvert, randomisé et contrôlé (COMMANDS) comparant l’efficacité et l’innocuité de Reblozyl à celles de l’époétine alfa chez des patients adultes souffrant d’anémie due à des syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou moyen, nécessitant des transfusions de globules rouges et n’ayant jamais reçu d’agent stimulant l’érythropoïèse (naïf d’ASE). Un total de 301 patients ayant terminé les 24 semaines de traitement ou l’ayant interrompu prématurément ont été inclus dans une analyse intermédiaire de l’efficacité (c’est-à-dire 147 sujets et 154 sujets dans le groupe Reblozyl et dans le groupe époétine alfa). Les résultats ont montré que l’étude a atteint son objectif principal avec une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de l’indépendance vis-à-vis des transfusions de globules rouges chez les patients traités avec Reblozyl par rapport aux patients traités avec l’époétine alfa. Au cours des semaines 1 à 24 de traitement, 58,5 % des patients du groupe Reblozyl et 31,2 % des patients du groupe époétine alfa ont obtenu une indépendance vis-à-vis des transfusions de globules rouges pendant 12 semaines, avec une augmentation moyenne de l’hémoglobine ≥ 1,5 g/dl par rapport aux valeurs initiales. La différence de risque sur le taux de réponse était de 26,6 %. Ces résultats ont été étayés par des améliorations significatives des principaux critères d’évaluation secondaires, tels que l’amélioration hématologique et la réponse érythroïde dans le groupe Reblozyl par rapport au groupe époétine alpha.

Dans l’ensemble, Reblozyl présente un profil d’innocuité acceptable et gérable qui correspond au profil d’innocuité connu de Reblozyl chez les patients atteints de SMD à faible risque. Aucun nouveau signal d’innocuité n’a été identifié dans l’essai clinique. Les effets indésirables apparus en cours de traitement les plus fréquemment signalés chez les sujets traités par Reblozyl ont été la diarrhée, la fatigue, l’hypertension, l’œdème périphérique, l’asthénie, les nausées, la dyspnée et la COVID-19. Une proportion plus élevée de sujets dans le groupe Reblozyl que dans le groupe époétine alfa a rapporté des effets indésirables de grade 3 ou 4, notamment des thrombocytopénies et de l’hypertension. La fréquence des effets indésirables d’intérêt, tels que les tumeurs malignes, les troubles prémalins, les lésions rénales, la toxicité hépatique, l’hypertension et les événements thromboemboliques, était généralement conforme au profil d’innocuité connu de Reblozyl. Tous les résultats pertinents en matière d’innocuité sont fidèlement consignés dans la monographie de Reblozyl.

La dose initiale recommandée de Reblozyl est de 1,0 mg/kg, administrée par voie sous-cutanée une fois toutes les 3 semaines, avec une augmentation progressive de la dose jusqu’à 1,33 mg/kg, puis jusqu’à une dose maximale de 1,75 mg/kg.

Globalement, le profil avantage-risque de Reblozyl (luspatercept pour injection) est positif pour le traitement des patients adultes souffrant d’anémie transfusionnelle due à des syndromes myélodysplasiques (SMD) de risque très faible à moyen et qui n’ont pas été précédemment traités par un agent stimulant l’érythropoïèse (naïfs d’ASE).

Par conséquent, nous avons recommandé un avis de conformité (AC).

Après examen et révisions demandées, l’étiquetage final et la monographie du produit ont été jugés acceptables.

Un plan de gestion des risques (PGR) actualisé pour Reblozyl a été examiné par Santé Canada et jugé acceptable.

Pour plus de détails sur Reblozyl veuillez consulter la monographie de produit, approuvée par Santé Canada et disponible dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.