Sommaire de décision réglementaire portant sur Evkeeza

Le présent supplément à une présentation de drogue nouvelle vise à étendre l’autorisation d’Evkeeza (évinacumab) en tant qu’adjuvant au régime alimentaire et aux autres traitements hypolipidémiants, pour la réduction du cholestérol à lipoprotéines de faible densité (cholestérol LDL), chez les patients pédiatriques âgés de six mois à cinq ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo).

Cette présentation propose d’étendre l’indication d’Evkeeza aux patients pédiatriques atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo), âgés de six mois à moins de cinq ans. En raison de la rareté de la population pédiatrique atteinte d’HFHo, la conduite d’essais cliniques n’est pas envisageable. Ainsi, les principales données probantes reposent sur une extrapolation fondée sur des modèles pharmacocinétiques et pharmacodynamiques, ainsi que sur des hypothèses relatives à la similitude des maladies et au développement biologique de la population cible. La ligne directrice de l’International Council for Harmonisation ICH E11A (Guideline for Pediatric Extrapolation [« Extrapolation pédiatrique»]) précise que, pour que l’extrapolation soit appropriée, il doit exister suffisamment de données probantes démontrant que l’évolution de la maladie et la pathophysiologie sont similaires entre la population source (sujets de plus de cinq ans) et la population cible (sujets de six mois à cinq ans), et que la réponse au traitement est comparable, sur la base de données biologiques, pharmacologiques ou cliniques existantes.

Des données complémentaires proviennent de cinq patients traités dans le cadre de programmes disponibles à titre humanitaire, lesquels ont tous présenté des réductions substantielles du cholestérol LDL. Les simulations et les données d’observation confirment que l’administration de 15 mg/kg par voie intraveineuse toutes les quatre semaines (IV Q4W) permet une réduction soutenue du cholestérol LDL chez les enfants âgés de six mois à moins de cinq ans, de manière comparable à ce qui a été observé chez les enfants plus âgés, les adolescents et les adultes, sans qu’un ajustement posologique soit nécessaire dans cette population. L’ensemble des données probantes, incluant la physiopathologie de la maladie, la modélisation pharmacocinétique et pharmacodynamique ainsi que les observations cliniques, justifie l’extension de l’utilisation d’Evkeeza chez les enfants âgés de six mois à moins de cinq ans.

La Direction des produits de santé commercialisés (DPSC) a jugé acceptables le plan de gestion des risques mondial (PGR) d’Eevkeeza version 2.0 ainsi que l’annexe régionale canadienne du PGR.

Les renseignements relatifs à l’étiquetage présentés respectent l’ensemble des orientations et réglementations en vigueur.

Pour plus de détails sur Evkeeza, veuillez consulter la monographie de produit, approuvée par Santé Canada et disponible dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.