Sommaire de décision réglementaire portant sur Soliris

Le but de cette présentation pour Soliris (éculizumab pour injection) est d’obtenir l’indication pédiatrique pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

L’indication pédiatrique pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) a été autorisée pour Soliris, avec des schémas posologiques adaptés aux patients pesant de 5 kg à moins de 40 kg. Les schémas posologiques, adaptés selon le poids corporel, s’appuient sur un modèle pharmacocinétique établi chez des patients adultes atteints d’HPN. Ce même modèle pharmacocinétique avait précédemment été utilisé pour établir les schémas posologiques chez les patients pédiatriques atteints du syndrome hémolytique et urémique (SHU) atypique. Ainsi, la même posologie est proposée en pédiatrie pour ces deux indications.

Une étude en ouvert menée chez sept patients pédiatriques âgés de 11 à 17 ans a évalué, en objectif principal, l’adéquation des schémas posologiques proposés en termes de paramètres pharmacocinétiques et pharmacodynamiques, ainsi que, en objectifs secondaires, l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité de l’éculizumab. Les concentrations sériques d’éculizumab, prédites par le modèle pharmacocinétique de population, se situaient dans la plage thérapeutique cible de 50 à 700 μg/ml pendant les phases d’induction et d’entretien du traitement chez ces patients pesant entre 48,6 et 69,8 kg. Le traitement par éculizumab chez les adolescents atteints d’HPN a conduit à une inhibition complète de l’activité hémolytique, sans qu’aucun patient ne présente de percée d’hémolyse. L’adéquation du schéma posologique chez les patients pesant moins de 40 kg a été précédemment confirmée en pédiatrie dans le cadre du traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique.

Soliris a été bien toléré chez les adolescents atteints d’HPN. Les événements indésirables courants comprenaient des douleurs abdominales, de la fatigue, des maux de tête, de l’hypotension, des douleurs aux extrémités et de la fièvre. Le profil d’innocuité chez les adolescents semble comparable à celui observé chez les adultes atteints d’HPN. Un risque important lié à l’utilisation de SOLIRIS réside dans son mode d’action, qui bloque l’activation du complément terminal; par conséquent, les patients présentent un risque accru d’infections, notamment à Neisseria et à d’autres bactéries encapsulées. Dans cette étude, toutes les infections signalées — à savoir la sinusite aiguë, la cellulite associée à un cathéter, l’otite moyenne aiguë et l’infection des voies respiratoires supérieures — étaient de gravité légère à modérée et ont été jugées non liées au traitement par éculizumab.

Dans l’ensemble, le profil avantages-effets nocifs-incertitudes était favorable pour Soliris pour l’indication approuvée lorsqu’il est utilisé dans les conditions d’utilisation recommandées dans la monographie de produit approuvée. Par conséquent, un avis de conformité (AC) a été recommandé.

Pour plus de détails sur Soliris, veuillez consulter la monographie de produit, approuvée par Santé Canada et disponible dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.