Sommaire de décision réglementaire portant sur Tepezza

Cette présentation de nouveau médicament (PNM) a été déposée afin d’obtenir une autorisation de mise en marché pour Tepezza (téprotumumab pour injection) chez les adultes, dans le traitement de l’ophtalmopathie thyroïdienne modérée à sévère.

Le promoteur a consenti à l’échange d’information entre Santé Canada et les organismes d’évaluation des technologies de la santé dans le cadre d’un processus d’examen harmonisé.

L’ophtalmopathie thyroïdienne est une maladie auto-immune rare, grave, débilitante et douloureuse associée à des troubles comorbides majeurs pouvant entraîner un handicap visuel. Il n’existe actuellement aucun traitement médical autorisé au Canada pour les patients atteints d’ophtalmopathie thyroïdienne, qu’elle soit active ou inactive.

Avantages

Ophtalmopathie thyroïdienne active

Deux études de phase 3 menées chez des patients atteints d’une ophtalmopathie thyroïdienne active ont démontré un avantage statistiquement et cliniquement significatif du téprotumumab par rapport au placebo, sur la base du critère d’évaluation principal : le taux de réponse de la proptose à la semaine 24. Les résultats des critères secondaires corroboraient les principaux résultats d’efficacité.

Ophtalmopathie thyroïdienne inactive

La présentation comprenait une seule étude évaluant l’efficacité et l’innocuité de Tepezza chez des patients atteints d’une ophtalmopathie thyroïdienne inactive. D’importantes limitations ont été relevées dans cette étude et, par conséquent, les données probantes disponibles ne sont pas jugées suffisantes à ce stade pour appuyer un rapport avantages/risques favorable de Tepezza dans le traitement de l’ophtalmopathie thyroïdienne inactive, compte tenu de son profil d’innocuité tel que décrit ci-dessous. Tepezza n’est pas recommandé pour le traitement de l’ophtalmopathie thyroïdienne inactive et, par conséquent, son indication a été limitée aux patients présentant une ophtalmopathie thyroïdienne active uniquement.

Risques

Les effets indésirables fréquents, mais généralement non graves, associés au téprotumumab comprennent des réactions à la perfusion, des spasmes musculaires, une peau sèche, de l’alopécie, des troubles unguéaux, de la diarrhée, des nausées, une dysgueusie, une perte de poids, des infections urinaires et des troubles menstruels. Tepezza est également associé à certains effets indésirables graves, notamment des événements liés à l’hyperglycémie (y compris l’acidocétose diabétique), une atteinte auditive (par exemple, une perte auditive) et une exacerbation de la maladie inflammatoire chronique de l’intestin. L’impact à long terme de ces événements sur la qualité de vie et la santé globale d’une personne n’a pas encore été caractérisé. Aucun décès n’a été rapporté au cours du programme clinique consacré à l’ophtalmopathie thyroïdienne. Ces risques ont été adéquatement atténués par l’étiquetage et feront l’objet d’une surveillance étroite dans le cadre des activités de pharmacovigilance. Tepezza a également été identifié comme une substance tératogène et est contre-indiqué pendant la grossesse. Il a également été démontré que Tepezza provoque un retard de croissance général chez les fœtus et les jeunes animaux. Ces effets sont détaillés dans la monographie du produit.

Un plan de gestion des risques (PGR) mis à jour pour Tepezza a été examiné par Santé Canada et jugé acceptable.

La dose recommandée et son ajustement consistent en une perfusion intraveineuse de 10 mg/kg en dose initiale, suivie de perfusions intraveineuses de 20 mg/kg toutes les trois semaines, pour un total de sept perfusions supplémentaires. Ce schéma posologique est appuyé par des études de phases 2 et 3 portant sur l’ophtalmopathie thyroïdienne active.

Les renseignements sur la chimie et la fabrication présentés pour Tepezza ont démontré que la substance médicamenteuse et le produit médicamenteux peuvent être fabriqués de façon uniforme pour répondre aux spécification. 

À la suite de l’examen et des révisions demandées, l’étiquetage final et la monographie de produit ont été jugés acceptables. 

Rapport avantages/risques

Dans l’ensemble, le profil avantages-risques de Tepezza (téprotumumab injectable) était favorable pour l’indication approuvée, à savoir le traitement de l’ophtalmopathie thyroïdienne modérée à sévère chez l’adulte, lorsqu’il est utilisé conformément aux conditions recommandées dans la monographie du produit approuvé. Par conséquent, un avis de conformité (AC) a été recommandé.

Pour plus de détails sur Tepezza, veuillez consulter la monographie de produit, approuvée par Santé Canada et disponible dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.