Sommaire de décision réglementaire portant sur BAT
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Lobjectif de cette présentation est dobtenir une autorisation de mise en marché du produit BAT pour le traitement du botulisme symptomatique à la suite dune exposition prouvée ou soupçonnée aux sérotypes de neurotoxine botulique A, B, C, D, E, F ou G.
Le botulisme humain est une maladie grave potentiellement mortelle. Il est cependant assez rare. Santé Canada reconnaît lexistence de circonstances dans lesquels les promoteurs ne peuvent raisonnablement soumettre de preuves substantielles qui démontrent linnocuité et lefficacité dun produit thérapeutique chez lhumain quand la réalisation dessais cliniques présente des défis dordre logistique ou éthique. La voie dautorisation réglementaire associée aux drogues nouvelles pour usage exceptionnel (DNUE) a été donc choisie pour lautorisation de BAT, autorisation fondée sur des données non cliniques et des renseignements cliniques limités.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Le botulisme humain est une maladie grave potentiellement mortelle qui exige normalement des soins de soutien intensifs et la ventilation artificielle du patient. Le Canada ne compte aucun produit autorisé pour traiter le botulisme.
Dans le cadre dune présentation DNUE, le BAT a été évalué en fonction de données de qualité et non cliniques ainsi que de données cliniques dinnocuité limitées. Lefficacité du BAT a donc été évaluée principalement en fonction des données non cliniques tirées dessais defficacité pivots bien contrôlés sur des cobayes et des macaques rhésus qui ont été inoculés avec la toxine et qui présentaient des symptômes de botulisme. Ces essais ont démontré que le BAT réduit le risque de mortalité de façon importante. Les données cliniques de létude observationnelle ont démontré les bénéfices cliniques du BAT sur la durée de lhospitalisation, le séjour au service des soins intensifs ainsi que sur lutilisation de la ventilation artificielle chez les patients traités.
Les événements indésirables signalés étaient surtout bénins ou modérés. Les événements indésirables sévères étaient considérés comme des réactions prévisibles causées par les globulines hyper-immunes équines. Les patients doivent donc être étroitement surveillés au moment et à la suite de ladministration du BAT (ces renseignements sont présentés dans la monographie de produit).
Des données approfondies sur linnocuité et lefficacité du BAT seront obtenues au cours dune étude post-commercialisation (registre des patients). De plus, une autre étude post-commercialisation pour lévaluation de linnocuité et de lefficacité du BAT a été prévue aux États Unis dans un scénario dexposition de masse. Le résultat de létude serait soumis au Direction des produits biologiques et des thérapies génétiques (DPBTG) dans léventualité où un tel événement se produisait aux États-Unis.
La vente du BAT est restreinte aux gouvernements fédéraux, provinciaux, territoriaux et municipaux du Canada.
De façon générale, les bienfaits du BAT lemportent sur ses risques dans le traitement des patients atteints de botulisme, une maladie potentiellement mortelle. Un avis de conformité avec engagements post-décisionnels a été émis.
Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.
Décision rendue
Autorisé; émission dun Avis de conformité (AC) conformément à les Règlement sur les aliments et drogues.