Sommaire de décision réglementaire portant sur Galafold

Décisions d'examen

Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.


Type de produit:

Médicament

Ingrédient(s) médicinal(aux):

Chlorhydrate de migalastat

Classe thérapeutique :

Autres médicaments des voies digestives et du métabolisme

Type de présentation :

Présentation de drogue nouvelle (nouvelle substance active)

Numéro de contrôle :

196956
Quel était l'objet de la présentation?

Cette présentation de drogue nouvelle (PDN) visant une nouvelle substance active (NSA) a été déposée en vue dobtenir une autorisation de mise en marché pour Galafold (migalastat) pour le traitement de la maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A) chez des patients porteurs dune mutation susceptible de répondre au traitement.

Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?

Des études ont permis de comparer le traitement par Galafold au traitement enzymatique substitutif (TES) chez des patients atteints de la maladie de Fabry ayant déjà reçu un TES et à un placebo chez des patients atteints de la maladie de Fabry nayant jamais reçu de TES. Le traitement par Galafold a permis de stabiliser la fonction rénale (DFG) pendant une période pouvant aller jusquà 30 mois. Son effet sur la fonction rénale était meilleur que celui observé chez les patients ayant reçu le placebo, et comparable à celui observé chez les patients ayant reçu le TES. De plus, le traitement à long terme par Galafold a entraîné une diminution des indices de masse ventriculaire gauche et du nombre dévénements cliniques composites (événements rénaux, cardiaques et vasculaires cérébraux, ou décès) par rapport au TES. Le traitement par Galafold a également été associé à une réduction des substrats liés à la maladie (GL-3 dans lurine et concentrations plasmatiques de lyso-Gb3).

Galafold sest révélé généralement sûr et bien toléré. Les maux de tête, qui touchaient plus de 10 % des patients, constituaient leffet indésirable le plus fréquent. Les événements indésirables étaient généralement légers ou modérés et nétaient pas liés au traitement. Deux patients ont subi un événement indésirable grave considéré comme pouvant être lié au traitement par Galafold : une protéinurie chez un sujet et une paresthésie accompagnée de fatigue chez un autre.

Une grande incertitude demeure : on ne sait pas si tous les patients porteurs dune mutation susceptible de répondre au traitement répondraient adéquatement. Par ailleurs, il est possible que Galafold aggrave létat pathologique des patients qui ne sont pas porteurs dune mutation susceptible de répondre au traitement, qui prennent le médicament selon un schéma posologique à doses incorrectes ou plus fréquentes, ou qui sont atteints dune insuffisance rénale grave.

Les incertitudes et les préoccupations liées à linnocuité du produit sont abordées dans la monographie de produit canadienne et dans le plan de gestion des risques.

À la lumière de lensemble des données, Galafold présente un profil avantages-risques-incertitudes positif chez les adultes qui ont reçu un diagnostic ferme de maladie de Fabry et qui sont porteurs dune mutation considérée comme étant susceptible de répondre au traitement à la suite dun essai in vitro.

Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.

Décision rendue

Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.