Sommaire de décision réglementaire portant sur Panhematin

La porphyrie aiguë intermittente (PAI) est une maladie génétique rare et grave avec une déficience partielle de lenzyme porphobilinogène désaminase (PBGD). Actuellement, il nexiste aucun produit médicamenteux approuvé pour le traitement de cette maladie au Canada. Le Panhematin comble ce besoin médical non satisfait.

Cette présentation de drogue nouvelle (PDN) est basée sur les publications scientifiques comportant une étude dusage compassionnel de phase 3, cinq (5) études ouvertes, 19 publications de rapports de cas et une étude dobservation. Un total de 372 patients ont reçu un traitement à lhémine pour des attaques aigues de porphyrie dans le cadre des études. La majorité des patients étaient des femmes. Les publications ne comprenaient aucune étude contrôlée contre un placebo ou contrôlée contre un produit actif versus le Panhematin. De plus, la définition de la réponse clinique variait entre les études et lévaluation de la réponse clinique était principalement subjective.

Dans lensemble, il y a des preuves substantielles de lefficacité clinique sur lamélioration des attaques récurrentes de la maladie, y compris lamélioration des symptômes et la réduction de la douleur. De plus, tous les patients des cinq études ouvertes ont éprouvé une réaction chimique dans leurs enzymes urinaires. Le médicament était bien toléré en général.

Un défi pour le présent examen a été le fait que les données cliniques provenaient de la documentation scientifique et des expériences après la commercialisation, donc une partie de linformation ne pouvait être vérifiée. Par exemple, la quantité réelle des médicaments administrés aux patients dans les études qui ont été effectuées dans les années 1970 et 1980 nétait pas disponible. La réponse clinique déclarée variait entre les études. Les effets sur lefficacité du Panhematin chez les patients recevant dautres traitements en même temps durant ces études étaient incertains. Enfin, les données sur linnocuité fournies dans la présentation étaient limitées. Ces limites ont été prises en considération dans la monographie de produit.

Néanmoins, cet examen a conclu que les avantages de lutilisation du Panhematin pour lamélioration des attaques récurrentes de porphyrie aiguë intermittente lemportaient sur les risques.

Une évaluation du plan de gestion des risques (PGR) pour le Panhematin a indiqué de lacunes qui exigent que le promoteur révise le document. Une version révisée du PGR devra être soumise à Santé Canada dans les 90 jours suivant la date de lautorisation de mise en marché. De plus, le promoteur doit fournir un exemplaire du matériel pédagogique, soit la lettre « Avis destinés aux professionnels de la santé » concernant les nouvelles revendications détiquette et les doses recommandées dans le cadre du PGR révisé.