Sommaire de décision réglementaire portant sur Rydapt
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Un supplément à une présentation de drogue nouvelle (SPDN) a été déposé pour obtenir une autorisation de mise en marché pour Rydapt (midostaurin) pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique avancée (MS avancée). À la suite dun examen, lindication suivante a été recommandée :
Rydapt est indiqué pour le traitement des adultes atteints de mastocytose systémique aggressive (MSA), de mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou de leucémie à mastocytes (LM).
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Létude pivot pour lévaluation de lefficacité était une étude de phase II multicentrique et à volet unique (D2201) dans des patients adultes atteints de cas agressifs de MSA, de MS-AHM ou de LM. Le Rydapt a été administré oralement à une dose de 100 mg deux fois par jour jusquà ce que la maladie progresse ou que la toxicité atteigne un niveau intolérable. Des 116 patients inscrits, 84,5 % dentre eux étaient porteurs de la mutation KIT D816V, et 40,5 % des patients avaient reçu un traitement antinéoplasique préalable pour la MS.
Dans la population defficacité principale (n = 89), 53 patients ont atteint une réponse confirmée au traitement au cours des six (6) premiers cycles de traitement selon des critères Valent/Cheson modifiés, pour un taux de réponse global (TRG) de 59,6 %. La durée médiane de la réponse était de 3,14 mois (95 % IC : 10,8; NE). Des réponses durables ont aussi été observées lorsque les critères plus rigoureux de lInternational Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment & European Competence Network on Mastocytosis (IWG-MRT-ECNM) ont été appliqués et ont démontré un TRG de 37,4 % (95 % IC : 28,5; 46,9) dans 115 patients admissibles et une durée de réponse sétendant de 2,8 à 60,5 mois.
Lévaluation de linnocuité a été principalement fondée sur une analyse intégrée de 142 patients qui ont reçu au moins une dose de midostaurin (100 mg deux fois par jour avec des aliments) au cours de deux études de phase II multicentriques et à volet unique (D2201 et A2213). Les conclusions sur linnocuité correspondaient aux études cliniques précédentes. Les risques principaux comprenaient les troubles gastro-intestinaux (nausées, vomissements, diarrhée), la toxicité et les infections hématologiques et la dysfonction cardiaque. Le profil dinnocuité global est jugé comme étant acceptable dans la population ciblée.
Selon les données examinées, lévaluation avantages-risques est considérée comme étant positive pour lutilisation du Rydapt dans des patients adultes atteints de MSA, de MS-AHM et de LM, une population possédant des solutions de traitement très limitées et un grand besoin médical non satisfait.
Décision rendue
Approuvée. Avis de conformité délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.