Sommaire de décision réglementaire portant sur Genotropin
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Le but du présent Supplément à une présentation de drogue nouvelle est dajouter le traitement de patients pédiatriques atteints du syndrome de Prader-Labhart-Willi (SPLW) qui ont un retard de croissance comme indication relative à Genotropin. Le diagnostic de SPLW devrait être confirmé par des tests génétiques appropriés. De plus, le promoteur a recherché pour Genotropin une indication relative à lamélioration de la composition corporelle chez les enfants atteints de SPLW.
Au moment de cette présentation, Genotropin était autorisé pour le traitement à long terme denfants atteints de perturbations de la croissance dues à une sécrétion insuffisante de GH, du syndrome de Turner, denfants ayant un faible poids pour lâge gestationnel (FPAG), et denfants de petite taille idiopathique (PTI). Il est également indiqué comme traitement substitutif chez les adultes atteints dun déficit en hormone de croissance (DHC).
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Il existe un besoin clinique insatisfait en matière doptions de traitement pour les enfants atteints du syndrome de Prader-Labhart-Willi (SPLW). Bien que le SPLW soit une maladie génétique rare, cette maladie est reconnue comme la cause génétique la plus courante dobésité qui peut mettre la vie en danger. Les enfants atteints de SPLW ont habituellement un déficit en hormone de croissance qui peut être traité à laide dhormone de croissance. Mais il nexiste actuellement aucun traitement aux hormones de croissance approuvé au Canada pour le traitement du SPLW.
Linnocuité et lefficacité de Genotropin, un traitement aux hormones de croissance, pour le SPLW ont été démontrées dans cette présentation par une combinaison dessais pivots (CTN 94-8129-007 et TRN 91-019), trois essais de soutien chez les nourrissons et les enfants atteints de SPLW, et les renseignements à long terme tirés dun certain nombre de registres. Dautres renseignements à lappui ont été obtenus à partir de manifestations cliniques de lutilisation réelle de Genotropin à léchelle internationale au cours des 20 dernières années. Ensemble, les enfants atteints de SPLW qui ont reçu un traitement aux hormones de croissance ont connu une amélioration de la croissance (taille, vitesse), et de la composition corporelle (répartition de la masse grasse et non grasse), ce qui devrait réduire le développement dobésité qui met la vie en danger.
Aucun nouveau signal dalarme na été détecté dans les études et les registres; et le profil deffets indésirables est conforme aux résultats en matière dinnocuité décrits pour le traitement à laide dhormones de croissance des enfants présentant un déficit à cet égard.
En se basant sur lévaluation des renseignements soumis, la DPBTG a jugé que la présentation relative à Genotropin « pour le traitement de patients pédiatriques qui ont un retard de croissance dû au syndrome de Prader-Labhart-Willi (SPLW diagnostiqué par des tests génétiques appropriés) » et « pour lamélioration de la composition corporelle chez les enfants atteints de SPLW » était conforme au Règlement sur les aliments et drogues, et un Avis de conformité (AC) a été recommandé.
Décision rendue
Approuvée; émission dun avis de conformité conformément au Règlement sur les aliments et drogues.