Sommaire de décision réglementaire portant sur Nucala

Le syndrome hyperéosinophilique est un groupe daffections rares marquées par une surproduction soutenue déosinophiles, dans lesquelles linfiltration éosinophilique et la libération du médiateur causent des dommages à de multiples organes. Les objectifs généraux de la thérapie sont la réduction du nombre déosinophiles, lamélioration des signes et des symptômes et la prévention de la progression de la maladie. Les patients atteints de variants myéloïdes (p. ex., FIP1L1-PDGFRα [F/P] - syndrome hyperéosinophilique positif) sont traités au départ avec de limatinib, tandis que ceux atteints dautres types de syndromes hyperéosinophiliques sont traités avec un essai initial de corticostéroïdes. Cependant, les réponses cliniques à ces thérapies sont incomplètes ou inadéquates chez plus de 80 % des patients atteints du syndrome hyperéosinophilique (parmi ceux qui sont négatifs pour la mutation F/P). Un traitement inadéquat du syndrome hyperéosinophilique peut entraîner de graves dommages aux organes cibles et une augmentation de la mortalité.

Dans un seul essai pivot, chez des sujets ayant des antécédents de rechute ou de syndrome hyperéosinophilique réfractaire suivant un traitement stable aux corticostéroïdes oraux avec ou sans traitement cytotoxique ou immunosuppressif du syndrome hyperéosinophilique, Nucala (mepolizumab par injection, 300 mg par voie sous-cutanée une fois toutes les 4 semaines) en tant quajout à la norme de soins a entraîné une réduction de 50 % de la proportion de sujets qui ont eu une flambée du syndrome hyperéosinophilique (ou ont quitté lessai) pendant la période de traitement de 32 semaines par rapport au placebo. Dautres mesures defficacité, notamment le taux de flambée du syndrome hyperéosinophilique, le temps écoulé jusquà la première flambée du syndrome hyperéosinophilique et le niveau de fatigue, ont favorisé le traitement avec Nucala par rapport à celui avec un placebo.

Les données sur linnocuité provenant de lessai pivot unique, ainsi que les données sur linnocuité à lappui de trois autres essais et du programme daccès élargi du syndrome hyperéosinophilique, nont pas indiqué quil y avait de nouveaux signes dinnocuité associés au traitement avec Nucala qui navaient pas été identifiés précédemment dans les essais cliniques pour dautres indications.

Dans lensemble, daprès les données évaluées dans le cadre de la présente soumission la Direction des médicaments biologiques et radiopharmaceutiques (DMBR) considère quil y a suffisamment de preuves à lheure actuelle pour conclure que le profil avantages-risques de Nucala en tant quajout au traitement standard pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome hyperéosinophilique, pendant ≥6 mois sans cause secondaire non hématologique identifiable est considéré comme favorable.