Sommaire de décision réglementaire portant sur Myalepta
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Contact:
Ingrédient médicinal :
Metreleptin
Numéro de contrôle :
273908
Classe thérapeutique :
Autres produits du tube digestif et du métabolisme
Type de présentation :
Présentation de drogue nouvelle
Décision rendue :
Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues
Quel était l'objet de la présentation?
L’objectif de cette demande est d’obtenir une autorisation de mise en marché, conformément à l’article C.08.004 du Règlement sur les aliments et drogues, pour Myalepta (metreleptine pour injection) pour le traitement des complications dues à une carence en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie (LD). Après évaluation de l’ensemble des données soumises, Santé Canada a autorisé Myalepta comme adjuvant au régime alimentaire en tant que thérapie de remplacement pour traiter les complications de la déficience en leptine chez les patients atteints de LD :
Avec syndrome congénital généralisé de LD (Berardinelli-Seip) ou syndrome acquis généralisé de LD (syndrome de Lawrence) confirmé chez les adultes et les enfants âgés de deux ans et plus.
Avec LD partielle familiale confirmée ou de LD acquise (syndrome de Barraquer-Simons), chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus présentant une maladie métabolique significative persistante pour laquelle le traitement standard n’a pas permis d’obtenir un contrôle métabolique adéquat.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Les syndromes de lipodystrophie (LD) sont un groupe de maladies rares et hétérogènes caractérisées par une perte de graisse qui entraîne une diminution d’une hormone appelée leptine. La perte de leptine entraîne des anomalies métaboliques. Les syndromes de LD sont classés en quatre sous-types principaux : la lipodystrophie généralisée (LG) congénitale, la LG acquise, la lipodystrophie partielle (LP) familiale et la LP acquise. Il s’agit d’une maladie chronique et progressive, incurable, associée à une morbidité et une mortalité accrues, ainsi qu’à une altération de la qualité de vie.
L’autorisation était principalement basée sur une étude ouverte à groupe unique. L’étude portait sur des patients présentant un déficit en leptine avec une LG congénitale ou acquise ou une LP familiale ou acquise et présentant au moins l’une des trois anomalies métaboliques suivantes : (1) diabète sucré, ou (2) concentration d’insuline à jeun >30µU/ml, ou (3) concentration de triglycérides à jeun >2,26 mmol/l ou triglycérides élevés postprandiaux >5,65 mmol/l.
Les critères d’efficacité coprimaires étaient le changement absolu par rapport à la valeur initiale de l’HbA1c au mois 12 et le changement relatif (%) par rapport à la valeur initiale des triglycérides sériques à jeun au mois 12. Un avantage cliniquement significatif du traitement par la metreleptine a été observé sur la base des changements intrapatients par rapport à la référence pour les patients LG (n = 61) et un groupe de patients LP avec une maladie métabolique plus sévère à la référence (n = 31).
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont la perte de poids (17 %), l’hypoglycémie (14 %) et la fatigue (7 %).
La metreleptine doit être administrée par voie sous-cutanée une fois par jour, à la même heure chaque jour. La dose journalière recommandée de Myalepta est basée sur le poids corporel. Pour les patients d’environ 40 kg, une dose quotidienne initiale de 0,06 mg/kg est recommandée. Une dose quotidienne initiale de 2,5 mg est recommandée pour les hommes de plus de 40 kg, et de 5 mg pour les femmes de plus de 40 kg. En fonction de la réponse clinique ou d’autres considérations, la dose peut être diminuée ou augmentée. Consulter la monographie du produit pour plus de détails.
Globalement, sur la base des données évaluées dans le cadre de cette demande, le profil avantage-risque de Myalepta, lorsqu’il est utilisé selon le schéma posologique recommandé, est considéré comme favorable pour traiter les complications du déficit en leptine chez les patients atteints de LD âgés de deux ans ou plus et présentant une LG confirmée (congénitale ou acquise), ou chez les patients âgés de 12 ans ou plus présentant une LP confirmée (familiale ou acquise), qui souffrent d’une maladie métabolique significative persistante et pour lesquels les traitements standard n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique adéquat.
Un plan de gestion des risques (PGR) actualisé pour Myalepta a été examiné par Santé Canada et jugé acceptable. Les risques ont été mentionnés dans la monographie de produit approuvée et seront suivis après la mise en marché au moyen d’activités de pharmacovigilance de routine et hors routine, comme indiqué dans le PGR.
Les données sur la chimie et la fabrication présentées pour Myalepta montrent que la substance médicamenteuse et le produit pharmaceutique peuvent être fabriqués de façon à répondre systématiquement aux spécifications approuvées.
Après examen et révisions demandées, l’étiquetage final et la monographie de produit ont été jugés acceptables.
Pour de plus amples renseignements sur Myalepta, veuillez consulter la monographie du produit approuvée par Santé Canada dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques.
Date de décision :
2024-01-17
Fabricant / Promoteur :
Identifications numériques de drogue émis :
02544555
02544563
02544571
Statut de vente sur ordonnance :
Drogue visée à l'annexe D
Date de présentation :
2023-03-31
Produits pharmaceutiques connexes
Nom du produit | DIN | Entreprise | Ingrédient(s) actif(s) & concentration |
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MYALEPTA | 02544563 | CHIESI FARMACEUTICI S.P.A. | Métréleptine 5.8 MG / Fiole |
MYALEPTA | 02544555 | CHIESI FARMACEUTICI S.P.A. | Métréleptine 3 MG / Fiole |
MYALEPTA | 02544571 | CHIESI FARMACEUTICI S.P.A. | Métréleptine 11.3 MG / Fiole |